PTC Therapeutics 

A PTC Therapeutics, Inc., uma empresa biofarmacêutica, foca na descoberta, desenvolvimento e comercialização de medicamentos para pacientes com doenças raras. Seu portfólio inclui produtos comerciais e candidatos a produtos em várias fases de desenvolvimento, incluindo clínico, pré-clínico e estágios de pesquisa e descoberta, e se concentra no desenvolvimento de tratamentos para várias áreas terapêuticas, como doenças raras. A empresa oferece Translarna e Emflaza para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne na Área Econômica Europeia e nos Estados Unidos, bem como para tratar a distrofia muscular de Duchenne com mutação nonsense no Brasil e na Rússia; comercializa Tegsedi e Waylivra para o tratamento de doenças raras na América Latina e no Caribe; e comercializa Evrysdi para o tratamento da atrofia muscular espinhal em adultos e crianças a partir de dois meses no Brasil. A plataforma de splicing da empresa inclui PTC518, que está sendo desenvolvido para o tratamento da doença de Huntington. A PTC Therapeutics, Inc. tem colaborações com a F. Hoffman-La Roche Ltd e a Hoffman-La Roche Inc., bem como com a Spinal Muscular Atrophy Foundation para avançar na pesquisa de descoberta e desenvolvimento de medicamentos em medicina regenerativa; e com a Akcea Therapeutics, Inc. para comercializar Tegsedi e Waylivra para o tratamento de doenças raras na América Latina e no Caribe. A PTC Therapeutics, Inc. foi incorporada em 1998 e tem sede em South Plainfield, New Jersey.