PTC Therapeutics 

PTC Therapeutics, Inc. (PTCT) é uma empresa biofarmacêutica comprometida com a pesquisa, o desenvolvimento e a comercialização de terapias inovadoras para pacientes acometidos por doenças genéticas raras. Seu robusto pipeline abrange tanto terapias comercializadas quanto uma variedade de candidatos a medicamentos experimentais, abrangendo todas as fases de desenvolvimento — desde a pesquisa inicial e estudos pré-clínicos até ensaios clínicos — com foco principal no tratamento de diversas indicações de doenças raras. Entre seus produtos comercializados, a PTC Therapeutics fornece o Translarna e o Emflaza, oferecendo opções terapêuticas para pacientes com distrofia muscular de Duchenne no Espaço Econômico Europeu e nos Estados Unidos. O Translarna também é indicado para a distrofia muscular de Duchenne por mutação nonsense no Brasil e na Rússia. A empresa também comercializa o Tegsedi e o Waylivra para diversas condições raras em toda a América Latina e no Caribe. Além disso, no Brasil, a PTC Therapeutics distribui o Evrysdi como tratamento para a atrofia muscular espinhal (AME) em pacientes a partir de dois meses de idade. Utilizando sua plataforma de splicing proprietária, a empresa também está desenvolvendo ativamente o PTC518, um candidato terapêutico promissor voltado para o tratamento da doença de Huntington. Para reforçar suas capacidades de pesquisa e desenvolvimento, a PTC Therapeutics estabeleceu colaborações estratégicas, incluindo parcerias com a F. Hoffman-La Roche Ltd e Hoffman-La Roche Inc., bem como com a Spinal Muscular Atrophy Foundation, focando no avanço da pesquisa de descoberta e desenvolvimento de medicamentos, particularmente em medicina regenerativa. Adicionalmente, colabora com a Akcea Therapeutics, Inc. para a comercialização do Tegsedi e Waylivra na região da América Latina e Caribe. Fundada em 1998, a PTC Therapeutics, Inc. mantém sua sede corporativa em South Plainfield, Nova Jersey.