Biomarin Pharmaceutical 

A BioMarin Pharmaceutical Inc. desenvolve e comercializa terapias para pessoas com doenças raras e condições médicas graves e fatais. Seus produtos comerciais incluem o Vimizim, uma terapia de reposição enzimática para o tratamento da mucopolissacaridose (MPS) tipo IV A, um distúrbio de armazenamento lisossômico; o Naglazyme, uma forma recombinante de N-acetilgalactosamina 4-sulfatase para pacientes com MPS VI; e o Kuvan, uma forma oral sintética proprietária de 6R-BH4 usada para tratar pacientes com fenilcetonúria (PKU), uma doença metabólica hereditária. Os produtos comerciais da empresa também compreendem o Palynziq, uma enzima fenilalanina amônia liase recombinante pegilada, administrada por injeção subcutânea para reduzir as concentrações de Phe no sangue; o Brineura, uma tripeptidil peptidase 1 humana recombinante para o tratamento de pacientes com ceroid lipofuscinose tipo 2, uma forma da doença de Batten; o Voxzogo, uma injeção diária de um análogo do peptídeo natriurético do tipo C para o tratamento da acondroplasia; e o Aldurazyme, uma proteína purificada projetada para ser idêntica a uma forma natural da enzima humana alfa-L-iduronidase. Além disso, a empresa desenvolve o valoctocogene roxaparvovec, um vetor de vírus adeno-associado que está em ensaio clínico de Fase III para o tratamento de pacientes com hemofilia A grave; o BMN 307, uma terapia gênica mediada por AAV5, que está em ensaio clínico de Fase 1/2 para normalizar os níveis de concentração de Phe no sangue em pacientes com PKU; e o BMN 255, que está em ensaio clínico de Fase 1/2 para o tratamento da hiperoxalúria primária. A empresa atende farmácias especializadas, hospitais e agências governamentais fora dos EUA, bem como distribuidores e atacadistas farmacêuticos nos Estados Unidos, Europa, América Latina e internacionalmente. A BioMarin Pharmaceutical Inc. possui acordos de licenciamento e colaboração com a Sarepta Therapeutics, Ares Trading S.A., Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. e Asubio Pharma Co., Ltd. A empresa foi constituída em 1996 e tem sede em San Rafael, Califórnia.