Biomarin Pharmaceutical 

A BioMarin Pharmaceutical Inc., uma empresa de biotecnologia, se dedica ao desenvolvimento e comercialização de terapias para doenças raras e condições médicas que ameaçam a vida nos Estados Unidos, Europa, América Latina, Oriente Médio, Ásia-Pacífico e internacionalmente. Os produtos da empresa incluem VIMIZIM, uma terapia de reposição enzimática para o tratamento da mucopolissacaridose (MPS) IV tipo A, um distúrbio de armazenamento lisossômico; VOXZOGO, uma injeção diária do análogo do peptídeo natriurético tipo C (CNP) para o tratamento da acondroplasia; NAGLAZYME, uma forma recombinante da N-acetilgalactosamina 4-sulfatase para pacientes com MPS VI; e PALYNZIQ, uma enzima fenilalanina (Phe) amoniaca PEGilada recombinante administrada por injeção subcutânea para reduzir as concentrações de Phe no sangue. Também desenvolve BRINEURA, uma tripeptidil peptidase 1 humana recombinante para o tratamento de pacientes com lipofuscinoses ceróides tipo 2, uma forma da doença de Batten; ALDURAZYME, uma proteína purificada projetada para ser idêntica a uma forma naturalmente ocorrente da enzima humana alfa-L-iduronidase; KUVAN, uma forma oral sintética proprietária de 6R-BH4 que é usada para tratar pacientes com fenilcetonúria, uma doença metabólica hereditária; e ROCTAVIAN, um vetor viral associado a adenovírus para o tratamento de hemofilia A severa. Os produtos da empresa em desenvolvimento incluem BMN 333, um CNP de ação prolongada para o tratamento de múltiplos distúrbios de crescimento, como acondroplasia e hipocondroplasia; BMN 349, uma terapia oral para o tratamento de doenças hepáticas associadas à deficiência de alfa-1-antitripsina; e BMN 351, um oligonucleotídeo para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne. A empresa atende farmácias especializadas, hospitais, agências governamentais não dos EUA, distribuidores e atacadistas farmacêuticos. A empresa possui acordos de licença e colaboração com a Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. e a Ares Trading S.A. A empresa foi incorporada em 1996 e está sediada em San Rafael, Califórnia.