Biomarin Pharmaceutical 

A BioMarin Pharmaceutical Inc. especializa-se na criação e comercialização de tratamentos para indivíduos que sofrem de doenças raras graves e muitas vezes fatais, além de outras condições médicas críticas. A empresa comercializa atualmente diversos produtos farmacêuticos fundamentais. Entre eles estão o Vimizim, uma terapia de reposição enzimática voltada para a mucopolissacaridose (MPS) IV tipo A, um distúrbio de armazenamento lisossômico específico, e o Naglazyme, uma forma recombinante de N-acetilgalactosamina 4-sulfatase para indivíduos com MPS VI. Outra oferta notável é o Kuvan, uma versão oral sintética única de 6R-BH4, prescrita para a fenilcetonúria (PKU), uma condição metabólica hereditária. Expandindo ainda mais seu portfólio de produtos, a BioMarin fornece o Palynziq, uma enzima fenilalanina amônia liase recombinante pegilada administrada via injeção subcutânea para reduzir os níveis de Phe no sangue. Também estão disponíveis o Brineura, uma tripeptidil peptidase 1 humana recombinante usada no tratamento da ceroid lipofuscinose tipo 2, uma variante da doença de Batten; o Voxzogo, um análogo do peptídeo natriurético do tipo C injetável de uso diário para acondroplasia; e o Aldurazyme, uma proteína refinada que mimetiza a enzima humana alfa-L-iduronidase que ocorre naturalmente. Além de seus produtos estabelecidos, a BioMarin possui um robusto pipeline de desenvolvimento. Isso inclui o valoctocogene roxaparvovec, um vetor de vírus adeno-associado que está em ensaios clínicos de Fase III para hemofilia A grave. Além disso, o BMN 307, uma terapia gênica mediada por AAV5, está em ensaios de Fase 1/2, visando normalizar os níveis de fenilalanina no sangue em pacientes com PKU, enquanto o BMN 255 também está em ensaios de Fase 1/2 para hiperoxalúria primária. Sua clientela abrange farmácias especializadas, hospitais, órgãos de saúde governamentais internacionais e uma rede de distribuidores e atacadistas farmacêuticos. Esses serviços alcançam pacientes e profissionais de saúde nos Estados Unidos, Europa, América Latina e outros mercados globais. A BioMarin mantém licenciamentos estratégicos e alianças colaborativas com parceiros como Sarepta Therapeutics, Ares Trading S.A., Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. e Asubio Pharma Co., Ltd. Fundada em 1996, a sede corporativa da empresa está localizada em San Rafael, Califórnia.