Alnylam Pharmaceuticals 

A Alnylam Pharmaceuticals, Inc. é uma empresa biofarmacêutica dedicada principalmente à descoberta, desenvolvimento e comercialização de soluções terapêuticas inovadoras utilizando a tecnologia de interferência de RNA (RNAi). Seu robusto pipeline de tratamentos baseados em RNAi aborda diversas áreas terapêuticas críticas, incluindo distúrbios genéticos hereditários, condições cardiometabólicas, doenças infecciosas hepáticas e distúrbios do sistema nervoso central (SNC) e oculares. Atualmente, a Alnylam oferece diversas terapias aprovadas: ONPATTRO (patisiran) para adultos que sofrem de polineuropatia associada à amiloidose hereditária mediada pela transtirretina; GIVLAARI para pacientes adultos com porfiria hepática aguda (AHP); e OXLUMO (lumasiran) para hiperoxalúria primária tipo 1 (PH1). Além de seu portfólio comercial, a empresa mantém um pipeline de desenvolvimento ativo. As principais terapias em investigação incluem o givosiran, voltado para pacientes adolescentes com AHP; patisiran, sendo explorado para amiloidose por transtirretina (ATTR) com cardiomiopatia; cemdisiran para distúrbios mediados pelo complemento; ALN-AAT02 para doença hepática associada à deficiência de AAT; ALN-HBV02 para infecção crônica pelo vírus da hepatite B; Zilebesiran para hipertensão; e ALN-HSD para esteato-hepatite não alcoólica (NASH). Adicionalmente, outros candidatos como o Fitusiran para hemofilia e distúrbios hemorrágicos, Inclisiran para hipercolesterolemia, uma indicação expandida para o lumasiran para PH1 avançada e cálculos renais recorrentes, e o vutrisiran para amiloidose ATTR (atualmente em ensaios clínicos de Fase 3) também estão em progresso. A Alnylam também estabelece alianças estratégicas com outros líderes farmacêuticos. Colaborações notáveis incluem aquelas com a Regeneron Pharmaceuticals, Inc., focadas na descoberta e desenvolvimento de terapêuticas de RNAi para alvos oculares e do SNC, e com a Sanofi Genzyme para esforços mais amplos de desenvolvimento e comercialização de terapêuticas de RNAi. Outros acordos de licenciamento e parceria estão em vigor com entidades como Novartis AG, Vir Biotechnology, Inc., Dicerna Pharmaceuticals, Inc., Ionis Pharmaceuticals, Inc., e PeptiDream, Inc. Fundada em 2002, a Alnylam Pharmaceuticals mantém sua sede corporativa em Cambridge, Massachusetts.