Alnylam Pharmaceuticals 

A Alnylam Pharmaceuticals, Inc., uma empresa biofarmacêutica, concentra-se na descoberta, desenvolvimento e comercialização de novas terapias baseadas na interferência do ácido ribonucleico (RNAi). O pipeline de terapias investigacionais de RNAi da empresa foca em medicamentos genéticos, doenças cardiometabólicas, doenças infecciosas hepáticas e doenças do sistema nervoso central (SNC)/oculares. Seus produtos comercializados incluem o ONPATTRO (patisiran), uma injeção de complexo lipídico para o tratamento da polineuropatia da amiloidose hereditária mediada pela transtirretina em adultos; GIVLAARI para o tratamento de adultos com porfiria hepática aguda (AHP); e OXLUMO (lumasiran) para o tratamento da hiperoxalúria primária tipo 1 (PH1). Além disso, a empresa está desenvolvendo o givosiran para o tratamento de pacientes adolescentes com AHP; patisiran para o tratamento da amiloidose por transtirretina, ou amiloidose ATTR, com cardiomiopatia; cemdisiran para tratar doenças mediadas pelo complemento; ALN-AAT02 para o tratamento de doenças hepáticas associadas à deficiência de AAT; ALN-HBV02 para tratar a infecção crônica por HBV; Zilebesiran para tratar hipertensão; e ALN-HSD para tratar NASH. Adicionalmente, oferece o Fitusiran para o tratamento de hemofilia e distúrbios hemorrágicos raros, Inclisiran para tratar hipercolesterolemia, lumasiran para o tratamento de PH1 avançada e cálculos renais recorrentes, e vutrisiran para o tratamento de amiloidose ATTR, que está em fase 3 de ensaio clínico. A Alnylam Pharmaceuticals, Inc. possui colaborações estratégicas com a Regeneron Pharmaceuticals, Inc. para descobrir, desenvolver e comercializar terapias de RNAi para uma gama de doenças, abordando alvos terapêuticos expressos no olho e no SNC; e com a Sanofi Genzyme para descobrir, desenvolver e comercializar terapias de RNAi. Também possui acordos de licenciamento e colaboração com Novartis AG; Vir Biotechnology, Inc.; Dicerna Pharmaceuticals, Inc.; Ionis Pharmaceuticals, Inc.; e PeptiDream, Inc. A empresa foi fundada em 2002 e tem sede em Cambridge, Massachusetts.