Ionis Pharmaceuticals 

Ionis Pharmaceuticals, Inc., uma empresa de biotecnologia em estágio comercial, fornece medicamentos direcionados ao RNA nos Estados Unidos. A empresa oferece TRYNGOLZA, que reduz os níveis de triglicerídeos em adultos com síndrome de quilomicronemia familiar (FCS) e pancreatite aguda; WAINUA para o tratamento da polineuropatia da amiloidose hereditária mediada por transtirretina (ATTRv-PN) em adultos; e SPINRAZA para pacientes pediátricos e adultos com atrofia muscular espinhal (SMA). Também fornece QALSODY para o tratamento da Esclerose Lateral Amiotrófica (ALS); TEGSEDI para o tratamento de ATTRv-PN em adultos; e WAYLIVRA para tratamento de FCS e lipodistrofia parcial familiar. A empresa também desenvolve produtos em ensaios clínicos de Fase 3, como Olezarsen para pacientes com hipertrigliceridemia (SHTG) e doença cardiovascular (CVD); Donidalorsen para pacientes com angioedema hereditário; e Zilganerse, um potencial tratamento para pessoas com doença de Alexander geneticamente confirmada, além de ION582 que completou o ensaio clínico de Fase 2 para o tratamento potencial de AS, uma rara doença neurológica genética. Além disso, a empresa desenvolve Eplontersen para degradar o mRNA TTR mutante e do tipo selvagem por meio da ligação ao mRNA TTR; Pelacarsen para inibir a produção de apolipoproteína(a) no fígado, oferecendo uma abordagem direta para reduzir lipoproteína(a); Bepirovirsen para inibir a produção de proteínas virais associadas ao vírus da hepatite B; Sefaxersen para reduzir a produção do fator B do complemento e diminuir a ativação da via alternativa do complemento; e Ulefnersen para reduzir a produção da fusão em sarcoma, além de outros medicamentos em investigação em estágio intermediário. A empresa tem uma colaboração estratégica com a Biogen para o tratamento de distúrbios neurológicos; e acordos de colaboração e licença com GSK, AstraZeneca, Novartis e Roche, bem como com a Metagenomi. A empresa foi incorporada em 1989 e tem sede em Carlsbad, Califórnia.