Ionis Pharmaceuticals 

A Ionis Pharmaceuticals, Inc., uma empresa de biotecnologia em estágio comercial, fornece medicamentos direcionados ao RNA nos Estados Unidos. A empresa oferece o TRYNGOLZA, que reduz os níveis de triglicerídeos em adultos com síndrome de quilomicronemia familiar (FCS) e pancreatite aguda; DAWNZERA para profilaxia para prevenir ataques de angioedema hereditário em adultos; WAINUA para o tratamento da polineuropatia da amiloidose hereditária por transtirretina (ATTRv-PN) em adultos; e SPINRAZA para pacientes pediátricos e adultos com atrofia muscular espinhal (AME). Também fornece o QALSODY para o tratamento de Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA); TEGSEDI para o tratamento de ATTRv-PN em adultos; e WAYLIVRA para o tratamento de FCS e lipodistrofia parcial familiar. Além disso, desenvolve produtos em ensaios clínicos de Fase 3, como o Olezarsen para pacientes com hipertrigliceridemia (SHTG) e doença cardiovascular (DCV); e o Zilganerse, um tratamento potencial para pessoas com doença de Alexander geneticamente confirmada, bem como o ION582, que está em ensaio clínico de Fase 3 para o tratamento potencial de AS, uma doença neurológica genética rara. Adicionalmente, a empresa desenvolve o Eplontersen para degradar o mRNA TTR mutante e do tipo selvagem através da ligação ao mRNA TTR; Pelacarsen para inibir a produção de apolipoproteína(a) no fígado para oferecer uma abordagem direta para a redução da lipoproteína(a); Bepirovirsen para inibir a produção de proteínas virais associadas ao vírus da hepatite B; Sefaxersen para reduzir a produção do fator B do complemento e diminuir a ativação da via alternativa do complemento; e Ulefnersen para reduzir a produção do fused in sarcoma, bem como outros medicamentos experimentais de pipeline em estágio intermediário. Possui uma colaboração estratégica com a Biogen para o tratamento de distúrbios neurológicos; e acordos de colaboração e licenciamento com a GSK, AstraZeneca, Novartis e Roche, bem como com a Metagenomi. A empresa foi incorporada em 1989 e está sediada em Carlsbad, Califórnia.