Ultragenyx Pharmaceutical 

A Ultragenyx Pharmaceutical Inc., uma empresa biofarmacêutica, concentra-se na identificação, aquisição, desenvolvimento e comercialização de produtos inovadores para o tratamento de doenças genéticas raras e ultra-raras na América do Norte, América Latina, Europa, Oriente Médio, África e Ásia-Pacífico. Seus produtos biológicos incluem o Crysvita (burosumab), um anticorpo direcionado ao fator de crescimento de fibroblastos 23 para o tratamento da hipofosfatemia ligada ao X, bem como a osteomalácia induzida por tumor; Mepsevii, uma terapia de reposição enzimática para o tratamento de crianças e adultos com Mucopolissacaridose VII; Dojolvi para o tratamento de distúrbios de oxidação de ácidos graxos de cadeia longa; e Evkeeza (evinacumab) para o tratamento da hipercolesterolemia familiar homozigótica. Os candidatos a produtos da empresa que estão em ensaios clínicos de Fase 3 incluem o UX143, um anticorpo monoclonal humano para o tratamento da osteogênese imperfeita; UX111, um candidato a produto de terapia gênica AAV9 para o tratamento de pacientes com síndrome de Sanfilippo tipo A, ou MPS IIIA, uma doença rara de armazenamento lisossômico; DTX401, um candidato clínico de terapia gênica de vírus adeno-associado 8 (AAV8) para o tratamento de pacientes com doença de armazenamento de glicogênio tipo Ia; DTX301, uma terapia gênica AAV8 para o tratamento de pacientes com transcarbamilase de ornitina; e GTX-102, um oligonucleotídeo antisense para o tratamento da síndrome de Angelman. A empresa também desenvolve o UX701, uma terapia gênica adeno-associada AAV9 que está em ensaio clínico de Fase 2 para o tratamento da doença hepática de Wilson. A empresa possui acordos de colaboração e licenciamento com Kyowa Kirin Co., Ltd.; Saint Louis University; Baylor Research Institute; REGENXBIO Inc.; GeneTx; Mereo; University of Pennsylvania; Regeneron; e Abeona. A Ultragenyx Pharmaceutical Inc. foi constituída em 2010 e tem sede em Novato, Califórnia.