Solid Biosciences 

A Solid Biosciences Inc. é uma empresa de biotecnologia americana dedicada à criação de soluções terapêuticas para a Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). Seu medicamento experimental mais avançado, o SGT-001, é um tratamento de transferência gênica atualmente em ensaios clínicos de Fase I/II, projetado para estimular a produção de proteína distrofina funcional nos músculos dos pacientes. A empresa também está progredindo com o SGT-003, que representa uma terapia de transferência gênica de próxima geração destinada à DMD. Além de candidatos a medicamentos específicos, a Solid Biosciences está desenvolvendo ativamente tecnologias de plataforma inovadoras, como a "dual gene expression" (expressão gênica dupla), uma técnica que permite que múltiplos genes terapêuticos sejam agrupados em um único vetor viral, além de pesquisar novos designs de capsídeos. A empresa mantém uma aliança estratégica por meio de um acordo de colaboração e licenciamento com a Ultragenyx Pharmaceutical Inc., com foco no desenvolvimento conjunto e na introdução no mercado de novas terapias gênicas para a Distrofia Muscular de Duchenne. Fundada em 2013, a Solid Biosciences Inc. realiza suas operações a partir de sua sede em Cambridge, Massachusetts.