Regenxbio 

A REGENXBIO Inc., uma empresa de biotecnologia em estágio clínico, fornece candidatos a produtos de terapia gênica para entregar genes às células para abordar defeitos genéticos ou para permitir que as células do corpo produzam proteínas terapêuticas ou anticorpos que visam impactar doenças. Seus candidatos a produtos de terapia gênica são baseados na Plataforma de Tecnologia NAV, uma plataforma proprietária de entrega de genes por vírus adeno-associados. O principal candidato a produto da empresa é o RGX-314, que está em ensaio clínico de Fase III para o tratamento da degeneração macular relacionada à idade úmida. Também está desenvolvendo o RGX-121, que está em ensaio clínico de Fase I/II para tratar mucopolissacaridose tipo II; RGX-111, que está em ensaio clínico de Fase I/II para tratar mucopolissacaridose tipo I; RGX-181, que está em fase pré-clínica para o tratamento da lipofuscinosis neuronal ceroid tardia tipo II; RGX-202, para tratar distrofia muscular de Duchenne, que está em ensaio clínico de Fase I/II; e RGX-381, para tratar as manifestações oculares da doença CLN2, que está em fase pré-clínica. A REGENXBIO Inc. também licencia sua Plataforma de Tecnologia NAV para outras empresas de biotecnologia e farmacêuticas; e tem um acordo de colaboração e licença com a Neurimmune AG para desenvolver novas terapias gênicas. A REGENXBIO Inc. foi fundada em 2008 e tem sede em Rockville, Maryland.