Insmed 

A Insmed Incorporated desenvolve e comercializa terapias para pacientes com doenças graves e raras nos Estados Unidos, Europa, Japão e internacionalmente. A empresa oferece o ARIKAYCE para o tratamento de infecções pulmonares micobacterianas não tuberculosas refratárias, além de estar em fase 3 de ensaio clínico para o tratamento da doença pulmonar por complexo de micobactéria avium como parte de um regime de combinação de medicamentos antibacterianos para pacientes adultos. Também desenvolve o brensocatib, um inibidor reversível oral da dipeptidil peptidase 1 (DPP1) que está em fase 3 de ensaio clínico para o tratamento de bronquiectasia; e em fase 2 de ensaio clínico para o tratamento de rinossinusite crônica sem pólipos nasais e hidradenite supurativa. Além disso, a empresa está desenvolvendo o pó para inalação de treprostinil palmitil, uma formulação inalada de um pró-fármaco de treprostinil, que está em fase 3 de ensaio clínico para o tratamento de hipertensão pulmonar associada à doença pulmonar intersticial; e em fase 2 de ensaio clínico para o tratamento de hipertensão arterial pulmonar. Adicionalmente, desenvolve o INS1201, uma terapia de substituição gênica por vírus adeno-associado de microdistrofina que está em fase 1 de ensaio clínico para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne, bem como está desenvolvendo programas de pesquisa pré-clínica para terapia gênica, engenharia de proteínas impulsionada por IA, fabricação de proteínas, junção de RNA e resgate sintético. Além disso, fornece o INS1148, um anticorpo monoclonal que visa o fator de célula-tronco chamado SCF248, que está em fase 2 de ensaio clínico para o tratamento de doença pulmonar intersticial e asma; e o INS1202, uma terapia gênica administrada por via intratecal que está em fase 1 de ensaio clínico para o tratamento de esclerose lateral amiotrófica. A empresa foi fundada em 1988 e tem sede em Bridgewater, New Jersey.