Apellis Pharmaceuticals 

Apellis Pharmaceuticals, Inc. är ett aktivt verksamt biofarmaceutiskt företag dedikerat till upptäckt, utveckling och kommersialisering av terapeutiska medel. Dess kärnstrategi innebär modulering av komplementsystemet för att behandla olika autoimmuna och inflammatoriska tillstånd. Företagets primära prövningsläkemedel, pegcetacoplan, genomgår för närvarande klinisk utvärdering i fas III. Denna avancerade terapi utforskas för sin potential att behandla geografisk atrofi (GA), en form av åldersrelaterad makuladegeneration, samt paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH). Utöver denna ledande kandidat erbjuder Apellis även EMPAVELI (en systemisk formulering av pegcetacoplan), som utvecklas för ett antal indikationer: inom hematologi för kallagglutinin-sjukdom (CAD) och trombotisk mikroangiopati associerad med hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT-TMA); inom nefrologi för C3-glomerulopati (C3G) och immunkomplex-membranoproliferativ glomerulonefrit (IC-MPGN); samt inom neurologi för amyotrofisk lateralskleros (ALS). Vidare har Apellis en diversifierad pipeline som inkluderar APL-2006, en dubbelverkande C3- och VEGF-hämmare utformad för komplementmedierade störningar; APL-1030, en C3-hämmare riktad mot flera neurodegenerativa sjukdomar; samt en ny kombinationsterapi som involverar EMPAVELI med small interfering RNA (siRNA) för att reducera leverns C3-proteinsyntes. Strategiska allianser spelar en betydande roll, med ett samarbets- och licensavtal med Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) för gemensam utveckling av pegcetacoplan. Företaget upprätthåller även ett forskningssamarbete med Beam Therapeutics Inc., med fokus på att utnyttja Beams base editing-teknologi för att upptäcka nya behandlingar för sjukdomar orsakade av dysreglering i komplementsystemet. Apellis Pharmaceuticals, Inc. grundades 2009 och har sitt huvudkontor i Waltham, Massachusetts.