Regenxbio 

Regenxbio Inc. är ett bioteknikföretag i klinisk fas som är dedikerat till utvecklingen av genterapikandidater. Dessa terapier är utformade för att introducera gener i celler, i syfte att antingen korrigera genetiska brister eller stimulera kroppens egna celler att producera terapeutiska proteiner eller antikroppar för att bekämpa sjukdomar. Centralt för dess terapeutiska utveckling är den proprietära NAV Technology Platform, ett adeno-associerat virusbaserat system för genleverans. Företagets främsta utredningsresurs, RGX-314, befinner sig för närvarande i kliniska fas III-studier för behandling av våt åldersrelaterad makuladegeneration. Dess pipeline inkluderar även RGX-121 och RGX-111, båda i fas I/II-studier för mucopolysackaridos typ II respektive typ I; RGX-181, som befinner sig i preklinisk utveckling för seninfantil neuronal ceroid lipofuscinos typ II; RGX-202, som genomgår utvärdering i fas I/II för Duchennes muskeldystrofi; samt RGX-381, i preklinisk fas för att behandla okulära manifestationer av CLN2-sjukdom. Utöver sina interna program licensierar Regenxbio Inc. sin NAV Technology Platform till andra bioteknik- och läkemedelsföretag. Företaget har även ett samarbets- och licensavtal med Neurimmune AG för utveckling av innovativa genterapier. Regenxbio Inc. grundades 2008 och har sitt huvudkontor i Rockville, Maryland.