Sarepta Therapeutics 

Sarepta Therapeutics, Inc., ett kommersiellt biopharmaföretag, fokuserar på upptäckten och utvecklingen av RNA-riktade terapier, genterapier och andra genetiska terapeutiska modaliteter för behandling av sällsynta sjukdomar. Det erbjuder EXONDYS 51-injektion för behandling av Duchenne muskeldystrofi (Duchenne) hos patienter med bekräftad mutation av dystrofingenet som är lämplig för exon 51 skipping; och VYONDYS 53 för behandling av Duchenne hos patienter med bekräftad mutation av dystrofingenet som är lämplig för exon 53 skipping. Företaget utvecklar också AMONDYS 45, en produktkandidat som använder fosforodiamidat morfolin oligomer kemi och exon-skipping teknik för att hoppa över exon 45 av dystrofingenet; SRP-5051, en peptidkonjugerad PMO som binder till exon 51 av dystrofin pre-mRNA; SRP-9001, ett DMD mikro-dystrofin genterapiprogram; och SRP-9003, ett genterapiprogram för limb-girdle muskeldystrofier. Det har samarbetsavtal med F. Hoffman-La Roche Ltd; Nationwide Children's Hospital; Lysogene; Duke University; Genethon; och StrideBio. Företaget grundades 1980 och har sitt huvudkontor i Cambridge, Massachusetts.