Sarepta Therapeutics 

Sarepta Therapeutics, Inc., ett biofarmaceutiskt företag i kommersiell fas, fokuserar på upptäckt och utveckling av RNA-riktade terapier, siRNA-plattformar, genterapier och andra genetiska behandlingsmetoder för behandling av sällsynta sjukdomar. Företaget erbjuder EXONDYS 51 för behandling av Duchenne hos patienter med en bekräftad mutation i dystrofin-genen som är lämplig för exon 51-skipping; VYONDYS 53 för behandling av Duchenne hos patienter med en bekräftad mutation i dystrofin-genen som är lämplig för exon 53-skipping; AMONDYS 45 för behandling av Duchenne hos patienter med en bekräftad mutation i dystrofin-genen som är lämplig för exon 45-skipping; samt ELEVIDYS, en AAV-baserad genterapi, som är kontraindicerad för patienter med någon deletion i exon 8 och/eller exon 9 i Duchenne-genen. Företaget utvecklar även SRP-9003, ett genterapiprogram för behandling av LGMD2E; SRP-1001 för att selektivt rikta in sig på och nedreglera DUX4 med hjälp av RNAi i kliniska fas 1/2a-studier; samt SRP-1003 för reduktion av uttrycket av DMPK-genen i kliniska fas 1/2a-studier. Företaget har samarbets- och licensavtal med F. Hoffman-La Roche Ltd; Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.; University of Western Australia; Nationwide Children's Hospital; Hansa Biopharma; och Duke University. Företaget grundades 1980 och har sitt huvudkontor i Cambridge, Massachusetts.