Solid Biosciences 

Solid Biosciences Inc. arbetar med att utveckla terapier för Duchenne muskeldystrofi i USA. Företagets ledande produktkandidat är SGT-001, en kandidat för genöverföring, som är i en fas I/II klinisk prövning för att driva funktionell dystrofinproteinexpression i patienternas muskler; och SGT-003, en genöverföringskandidat av nästa generation för behandling av Duchenne muskeldystrofi. Det engagerar sig också i utvecklingen av plattformsteknologier, inklusive dubbel genuttryck, en teknik för att paketera flera transgener i en vektor, samt nya kapsider. Företaget har ett samarbets- och licensavtal med Ultragenyx Pharmaceutical Inc. för att utveckla och kommersialisera nya genterapier för Duchenne muskeldystrofi. Solid Biosciences Inc. grundades 2013 och har sitt huvudkontor i Cambridge, Massachusetts.