Biomarin Pharmaceutical 

BioMarin Pharmaceutical Inc., ett bioteknikföretag, sysslar med utveckling och kommersialisering av terapier för livshotande sällsynta sjukdomar och medicinska tillstånd i USA, Europa, Latinamerika, Mellanöstern, Asien och internationellt. Företagets produkter inkluderar VIMIZIM, en enzymersättningsterapi för behandling av mukopolysackaridos (MPS) IV typ A, en lysosomal lagringssjukdom; VOXZOGO, en engångsinjektion av c-typ natriuretisk peptid (CNP) för behandling av achondroplasi; NAGLAZYME, en rekombinant form av N-acetylgalaktosamin 4-sulfatas för patienter med MPS VI; och PALYNZIQ, ett PEGylerat rekombinant fenylalanin (Phe) ammoniaklyasenzym som ges genom subkutan injektion för att minska blodets Phe-koncentrationer. Det utvecklar också BRINEURA, en rekombinant human tripeptidyl peptidas 1 för behandling av patienter med ceroid lipofuscinos typ 2, en form av Batten-sjukdom; ALDURAZYME, ett renat protein som är utformat för att vara identiskt med en naturligt förekommande form av det mänskliga enzymet alfa-L-iduronidas; KUVAN, en patenterad syntetisk oral form av 6R-BH4 som används för att behandla patienter med fenylketonuri, en ärftlig metaboliskt sjukdom; och ROCTAVIAN, en adeno-associerad virusvektor för behandling av svår hemofili A. Företagets produkter under utveckling inkluderar BMN 333, en långverkande CNP för behandling av flera tillväxtstörningar, såsom achondroplasi och hypochondroplasi; BMN 349, en oral terapi för behandling av leversjukdom kopplad till alfa-1-antitrypsinbrist; och BMN 351, en oligonukleotid för behandling av Duchennes muskeldystrofi. Det betjänar specialapotek, sjukhus, icke-amerikanska statliga myndigheter, distributörer och farmaceutiska grossister. Företaget har licens- och samarbetsavtal med Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. och Ares Trading S.A. Företaget grundades 1996 och har sitt huvudkontor i San Rafael, Kalifornien.