Biomarin Pharmaceutical 

BioMarin Pharmaceutical Inc. utvecklar och kommersialiserar terapier för personer med allvarliga och livshotande sällsynta sjukdomar och medicinska tillstånd. Dess kommersiella produkter inkluderar Vimizim, en enzymersättningsbehandling för behandling av mucopolysackaridos (MPS) typ IV A, en lysosomal lagringssjukdom; Naglazyme, en rekombinant form av N-acetylgalactosamin 4-sulfatas för patienter med MPS VI; och Kuvan, en proprietär syntetisk oral form av 6R-BH4 som används för att behandla patienter med fenylketonuri (PKU), en ärftlig metabol sjukdom. Företagets kommersiella produkter omfattar även Palynziq, ett PEGylerat rekombinant fenylalanin ammoniaklyasenzym, som administreras via subkutan injektion för att minska blodkoncentrationen av Phe; Brineura, en rekombinant human tripeptidylpeptidas 1 för behandling av patienter med ceroid-lipofuscinos typ 2, en form av Batten sjukdom; Voxzogo, en daglig injektionsanalog av c-typ natriuretiskt peptid för behandling av akondroplasi; och Aldurazyme, ett renat protein utformat för att vara identiskt med en naturligt förekommande form av det mänskliga enzymet alfa-L-iduronidas. Dessutom utvecklar företaget valoctocogene roxaparvovec, en adeno-associerad virusvektor, som befinner sig i klinisk fas III för behandling av patienter med svår hemofili A; BMN 307, en AAV5-medierad genterapi, som befinner sig i klinisk fas 1/2 för att normalisera blodkoncentrationen av Phe hos patienter med PKU; samt BMN 255 som befinner sig i klinisk fas 1/2 för behandling av primär hyperoxaluri. Företaget betjänar specialapotek, sjukhus och statliga myndigheter utanför USA, samt distributörer och läkemedelsgrossister i USA, Europa, Latinamerika och internationellt. BioMarin Pharmaceutical Inc. har licens- och samarbetsavtal med Sarepta Therapeutics, Ares Trading S.A., Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. och Asubio Pharma Co., Ltd. Företaget bildades 1996 och har sitt huvudkontor i San Rafael, Kalifornien.