PTC Therapeutics 

PTC Therapeutics, Inc., ett biofarmaceutiskt företag, fokuserar på upptäckten, utvecklingen och kommersialiseringen av läkemedel till patienter med sällsynta sjukdomar. Dess portfölj innehåller kommersiella produkter och produktkandidater i olika utvecklingsfaser, inklusive kliniska, prekliniska och forsknings- och upptäcktsfaser, och fokuserar på utvecklingen av behandlingar för flera terapeutiska områden, såsom sällsynta sjukdomar. Företaget erbjuder Translarna och Emflaza för behandling av Duchennes muskeldystrofi i det europeiska ekonomiska området och USA, samt för att behandla nonsense-mutation Duchennes muskeldystrofi i Brasilien och Ryssland; kommersialiserar Tegsedi och Waylivra för behandling av sällsynta sjukdomar i Latinamerika och Karibien; och marknadsför Evrysdi för behandling av spinal muskelatrofi hos vuxna och barn från två månader och äldre i Brasilien. Företagets splicingplattform inkluderar PTC518, som utvecklas för behandling av Huntingtons sjukdom. PTC Therapeutics, Inc. har samarbeten med F. Hoffman-La Roche Ltd och Hoffman-La Roche Inc., samt Spinal Muscular Atrophy Foundation för att främja forskning om läkemedelsupptäckter och utveckling inom regenerativ medicin; och Akcea Therapeutics, Inc. för att kommersialisera Tegsedi och Waylivra för behandling av sällsynta sjukdomar i Latinamerika och Karibien. PTC Therapeutics, Inc. grundades 1998 och har sitt huvudkontor i South Plainfield, New Jersey.