Alnylam Pharmaceuticals 

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. är ett biofarmaceutiskt företag som främst är dedikerat till upptäckt, utveckling och kommersialisering av innovativa terapeutiska lösningar som utnyttjar RNA-interferens (RNAi)-teknologi. Dess robusta pipeline av RNAi-baserade behandlingar adresserar ett antal kritiska terapeutiska områden, inklusive ärftliga genetiska sjukdomar, kardiometabola tillstånd, hepatiska infektionssjukdomar samt centrala nervsystemet (CNS) och okulära sjukdomar. För närvarande erbjuder Alnylam flera godkända terapier: ONPATTRO (patisiran) för vuxna som lider av polyneuropati associerad med hereditär transtyretinmedierad amyloidosis; GIVLAARI för vuxna patienter med akut hepatisk porfyri (AHP); och OXLUMO (lumasiran) för primär hyperoxaluri typ 1 (PH1). Utöver sin kommersiella portfölj upprätthåller företaget en aktiv utvecklingspipeline. Viktiga experimentella terapier inkluderar givosiran, riktad mot ungdomspatienter med AHP; patisiran, som utforskas för transtyretinamyloidosis (ATTR) med kardiomyopati; cemdisiran för komplementmedierade sjukdomar; ALN-AAT02 för AAT-bristassocierad leversjukdom; ALN-HBV02 för kronisk hepatit B-virusinfektion; Zilebesiran för hypertension; och ALN-HSD för icke-alkoholisk steatohepatit (NASH). Dessutom fortskrider andra kandidater såsom Fitusiran för hemofili och blödningssjukdomar, Inclisiran för hyperkolesterolemi, en utökad indikation för lumasiran för avancerad PH1 och återkommande njursten, samt vutrisiran för ATTR-amyloidosis (för närvarande i kliniska fas 3-studier). Alnylam ingår även strategiska allianser med andra ledande läkemedelsföretag. Bland de mest framstående samarbetena finns de med Regeneron Pharmaceuticals, Inc., fokuserade på att upptäcka och utveckla RNAi-terapeutika för okulära och CNS-mål, samt med Sanofi Genzyme för bredare utveckling och kommersialisering av RNAi-terapeutika. Ytterligare licens- och partnerskapsavtal finns med enheter som Novartis AG, Vir Biotechnology, Inc., Dicerna Pharmaceuticals, Inc., Ionis Pharmaceuticals, Inc. och PeptiDream, Inc. Alnylam Pharmaceuticals grundades 2002 och har sitt huvudkontor i Cambridge, Massachusetts.