Alnylam Pharmaceuticals 

Alnylam Pharmaceuticals, Inc., ett biofarmaceutiskt företag, fokuserar på att upptäcka, utveckla och kommersialisera nya terapier baserade på ribonukleinsyra-interferens (RNAi). Företagets pipeline av experimentella RNAi-terapier fokuserar på genetiska mediciner, kardiometabola sjukdomar, hepatiska infektionssjukdomar samt sjukdomar i centrala nervsystemet (CNS) och ögonen. Dess marknadsförda produkter inkluderar ONPATTRO (patisiran), en lipidkomplexinjektion för behandling av polyneuropati vid ärftlig transtyretinmedierad amyloidosis hos vuxna; GIVLAARI för behandling av vuxna med akut hepatisk porfyri (AHP); och OXLUMO (lumasiran) för behandling av primär hyperoxaluri typ 1 (PH1). Utöver detta utvecklar företaget givosiran för behandling av ungdomspatienter med AHP; patisiran för behandling av transtyretinamyloidosis, eller ATTR-amyloidosis, med kardiomyopati; cemdisiran för att behandla komplementmedierade sjukdomar; ALN-AAT02 för behandling av AAT-bristassocierad leversjukdom; ALN-HBV02 för behandling av kronisk HBV-infektion; Zilebesiran för behandling av hypertoni; och ALN-HSD för behandling av NASH. Vidare erbjuder företaget Fitusiran för behandling av hemofili och sällsynta blödningssjukdomar, Inclisiran för behandling av hyperkolesterolemi, lumasiran för behandling av avancerad PH1 och återkommande njursten, samt vutrisiran för behandling av ATTR-amyloidosis, som befinner sig i klinisk fas 3. Alnylam Pharmaceuticals, Inc. har strategiska samarbeten med Regeneron Pharmaceuticals, Inc. för att upptäcka, utveckla och kommersialisera RNAi-terapier för ett antal sjukdomar genom att adressera terapeutiska mål som uttrycks i ögat och CNS, samt med Sanofi Genzyme för att upptäcka, utveckla och kommersialisera RNAi-terapier. Företaget har även licens- och samarbetsavtal med Novartis AG, Vir Biotechnology, Inc., Dicerna Pharmaceuticals, Inc., Ionis Pharmaceuticals, Inc. och PeptiDream, Inc. Företaget grundades 2002 och har sitt huvudkontor i Cambridge, Massachusetts.