Arrowhead Pharmaceuticals 

Arrowhead Pharmaceuticals, grundat 1989 och baserat i Pasadena, Kalifornien, är ett biofarmaceutiskt företag dedikerat till att upptäcka och utveckla innovativa behandlingar för komplexa och svårbehandlade sjukdomar i USA. Företagets omfattande terapeutiska pipeline utnyttjar främst RNA-interferens (RNAi)-teknologi. Bland dess avancerade kliniska program finns: ARO-AAT, ett fas II-terapeutiskt medel riktat mot leversjukdomar förknippade med alfa-1-antitrypsinbrist; ARO-APOC3, som genomgår både fas 2b och fas 3 kliniska utvärderingar för hypertriglyceridemi; ARO-ANG3, för närvarande i fas 2b-utveckling för att minska produktionen av angiopoietin-liknande protein 3; och ARO-HIF2, en fas 1b-kandidat utformad för att behandla njurcellscancer av typen clear cell. Arrowhead har även flera substanser i tidigare klinisk utveckling, inklusive ARO-HSD i fas 1/2a för andra leversjukdomar, ARO-ENaC i fas 1/2a, avsedd att minska den epitheliala natriumkanalens alfa-subenhet i luftvägarna, samt ARO-C3, också i fas 1/2a, för komplementmedierade sjukdomar. För att ytterligare expandera sin mångsidiga portfölj utvecklar företaget aktivt ARO-Lung2 för kroniskt obstruktiv lungsjukdom (KOL), ARO-DUX4 för facioskapulohumeral muskeldystrofi, ARO-XDH för okontrollerad gikt och ARO-COV för COVID-19 och andra lungburna patogener. Utöver sina kärnprogram är Arrowhead involverat i progressionen av JNJ-3989, en subkutant administrerad RNAi-terapi för kronisk hepatit B-virusinfektion; Olpasiran, avsedd att minska produktionen av apolipoprotein A; och ARO-AMG1, som riktar sig mot genetiskt validerade kardiovaskulära vägar. Strategiska samarbeten är en integrerad del av Arrowheads utvecklingsarbete. Företaget har ett licens- och forskningsavtal med Janssen Pharmaceuticals, Inc. för samutveckling av ARO-JNJ1, ARO-JNJ2 och ARO-JNJ3, som alla är RNAi-terapeutiska medel fokuserade på mål i levern. Dessutom har Arrowhead ett licens- och forskningspartnerskap med Takeda Pharmaceuticals U.S.A., Inc. för att utveckla en RNAi-terapeutisk kandidat specifikt för leversjukdom.