Ionis Pharmaceuticals 

Ionis Pharmaceuticals, Inc., ett bioteknikföretag i kommersiell fas, tillhandahåller RNA-riktade läkemedel i USA. Företaget erbjuder TRYNGOLZA för att sänka triglyceridnivåerna hos vuxna med familjär chylomicronemi (FCS) och akut pankreatit; DAWNZERA för profylax för att förhindra attacker av ärftligt angioödem hos vuxna; WAINUA för behandling av polyneuropati vid ärftlig transtyretinmedierad amyloidosis (ATTRv-PN) hos vuxna; samt SPINRAZA för pediatriska och vuxna patienter med spinal muskelatrofi (SMA). Det tillhandahåller även QALSODY för behandling av amyotrofisk lateralskleros (ALS); TEGSEDI för behandling av ATTRv-PN hos vuxna; och WAYLIVRA för behandling av FCS och familjär partiell lipodystrofi. Företaget utvecklar även produkter i kliniska fas 3-studier, såsom Olezarsen för patienter med hypertriglyceridemi (SHTG) och kardiovaskulär sjukdom (CVD); samt Zilganerse, en potentiell behandling för personer med genetiskt bekräftad Alexanders sjukdom, samt ION582 som befinner sig i klinisk fas 3-studie för potentiell behandling av AS, en sällsynt genetisk neurologisk sjukdom. Dessutom utvecklar företaget Eplontersen för att bryta ned mutant och vildtyp TTR mRNA genom bindning till TTR mRNA; Pelacarsen för att hämma produktionen av apolipoprotein(a) i levern för att erbjuda ett direkt tillvägagångssätt för att reducera lipoprotein(a); Bepirovirsen för att hämma produktionen av virala proteiner associerade med hepatit B-virus; Sefaxersen för att minska produktionen av komplementfaktor B och sänka aktiveringen av den alternativa komplementvägen; samt Ulefnersen för att minska produktionen av fused in sarcoma, samt andra prövningsläkemedel i senare utvecklingsskeden. Företaget har ett strategiskt samarbete med Biogen för behandling av neurologiska sjukdomar; samt samarbets- och licensavtal med GSK, AstraZeneca, Novartis och Roche, samt med Metagenomi. Företaget grundades 1989 och har sitt huvudkontor i Carlsbad, Kalifornien.