Ionis Pharmaceuticals 

Ionis Pharmaceuticals, Inc., ett bioteknikföretag i kommersiell fas, tillhandahåller RNA-riktade läkemedel i USA. Företaget erbjuder TRYNGOLZA som minskar triglyceridnivåerna hos vuxna med familjär chylomikronemi syndrom (FCS) och akut pankreatit; WAINUA för behandling av polyneuropati vid ärftlig transthyretinmedierad amyloidos (ATTRv-PN) hos vuxna; och SPINRAZA för pediatriska och vuxna patienter med spinal muskelatrofi (SMA). Det erbjuder också QALSODY för behandling av amyotrofisk lateralskleros (ALS); TEGSEDI för behandling av ATTRv-PN hos vuxna; och WAYLIVRA för behandling av FCS och familjär partiell lipodystrofi. Det utvecklar också produkter under fas 3 kliniska prövningar, såsom Olezarsen för patienter med hypertriglyceridemi (SHTG) och kardiovaskulär sjukdom (CVD); Donidalorsen för patienter med ärftligt angioödem; och Zilganerse, en potentiell behandling för personer med genetiskt bekräftad Alexander sjukdom, samt ION582 som har slutfört fas 2 klinisk prövning för potentiell behandling av AS, en sällsynt genetisk neurologisk sjukdom. Dessutom utvecklar företaget Eplontersen för att bryta ner mutant och vildtyp TTR mRNA genom att binda till TTR mRNA; Pelacarsen för att hämma produktionen av apolipoprotein(a) i levern för att erbjuda en direkt metod för att minska lipoprotein(a); Bepirovirsen för att hämma produktionen av virusproteiner associerade med hepatit B-virus; Sefaxersen för att minska produktionen av komplementfaktor B och sänka aktiveringen av den alternativa komplementvägen; och Ulefnersen för att minska produktionen av fusionen i sarkom, samt andra läkemedel i mellanliggande forskningsstadier. Det har ett strategiskt samarbete med Biogen för behandling av neurologiska störningar; och samarbets- och licensavtal med GSK, AstraZeneca, Novartis och Roche, samt med Metagenomi. Företaget grundades 1989 och har sitt huvudkontor i Carlsbad, Kalifornien.