Ionis Pharmaceuticals 

Ionis Pharmaceuticals, Inc., ett bioteknikföretag i kommersiell fas, tillhandahåller RNA-riktade läkemedel i USA. Företaget erbjuder TRYNGOLZA som sänker triglyceridnivåerna hos vuxna med familiär kylomikronemi (FCS) och akut pankreatit; DAWNZERA för profylax för att förhindra attacker av hereditärt angioödem hos vuxna; WAINUA för behandling av polyneuropati vid hereditär transtyretinmedierad amyloidos (ATTRv-PN) hos vuxna; och SPINRAZA för pediatriska patienter och vuxna med spinal muskelatrofi (SMA). Det tillhandahåller även QALSODY för behandling av amyotrofisk lateralskleros (ALS); TEGSEDI för behandling av ATTRv-PN hos vuxna; och WAYLIVRA för behandling av FCS och familiär partiell lipodystrofi. Företaget utvecklar även produkter under kliniska prövningar i fas 3, såsom Olezarsen för patienter med hypertriglyceridemi (SHTG) och hjärt-kärlsjukdom (CVD); och Zilganerse, en potentiell behandling för personer med genetiskt bekräftad Alexanders sjukdom, samt ION582 som befinner sig i klinisk prövning i fas 3 för potentiell behandling av AS, en sällsynt genetisk neurologisk sjukdom. Dessutom utvecklar företaget Eplontersen för att bryta ner mutant och vildtyp TTR mRNA genom bindning till TTR mRNA; Pelacarsen för att hämma produktionen av apolipoprotein(a) i levern för att erbjuda ett direkt tillvägagångssätt för att sänka lipoprotein(a); Bepirovirsen för att hämma produktionen av virala proteiner associerade med hepatit B-virus; Sefaxersen för att minska produktionen av komplementfaktor B och sänka aktiveringen av den alternativa komplementvägen; och Ulefnersen för att minska produktionen av fused in sarcoma, samt andra utredningsläkemedel i pipeline i mittskedet. Företaget har ett strategiskt samarbete med Biogen för behandling av neurologiska störningar; samt samarbets- och licensavtal med GSK, AstraZeneca, Novartis och Roche, liksom med Metagenomi. Företaget grundades 1989 och har sitt huvudkontor i Carlsbad, Kalifornien.