CRISPR Therapeutics 

CRISPR Therapeutics AG (CRSP) är ett bioteknikföretag dedikerat till att pionjera genbaserade mediciner för allvarliga sjukdomar. Företaget uppnår detta genom sin exklusiva Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associated protein 9 (Cas9)-teknologi, som möjliggör precisa och riktade förändringar i en organisms genetiska kod. Dess omfattande pipeline inkluderar terapeutiska kandidater inom flera medicinska områden, såsom blodsjukdomar (hemoglobinopatier), olika cancerformer (onkologi), regenerativ medicin och sällsynta tillstånd. Företagets flaggskeppsterapi under utredning är CTX001, en ex vivo CRISPR-genredigerad behandling. Denna terapi syftar till att gynna patienter med transfusionsberoende beta-talassemi eller svår sicklecellanemi genom att modifiera deras egna hematopoetiska stamceller för att markant öka produktionen av fetalt hemoglobin i de röda blodkropparna. CRISPR Therapeutics utvecklar även flera andra genetiskt modifierade allogena (donatorbaserade) CAR-T-terapier under utredning: CTX110, utformad för att bekämpa CD19-positiva maligniteter; CTX120, som riktar sig mot B-cellsmaturationsantigen för multipelt myelom som har återfallit eller visat sig resistent mot tidigare behandlingar; och CTX130, som fokuserar på Cluster of Differentiation 70 för ett spektrum av solida tumörer och blodcancer. Vidare utvecklar företaget VCTX210, en immunundvikande, genredigerad stamcellsderiverad produktkandidat för behandling av typ 1-diabetes. Företaget driver även olika in vivo-genredigeringsinitiativ med syfte att behandla sjukdomar som påverkar levern, lungorna, musklerna och det centrala nervsystemet. Företaget har etablerat strategiska allianser med betydande partners, inklusive Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc. och Capsida Biotherapeutics. CRISPR Therapeutics AG grundades 2013 och har sitt huvudkontor i Zug, Schweiz.