CRISPR Therapeutics 

CRISPR Therapeutics, ett genredigeringsföretag, fokuserar på att utveckla genbaserade läkemedel för allvarliga sjukdomar med hjälp av sin egenutvecklade Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associated protein 9 (Cas9)-plattform. Deras CRISPR/Cas9 är en genredigeringsteknik som möjliggör precisa, riktade förändringar i genomiskt DNA. Företaget har en portfölj av terapeutiska program inom ett flertal sjukdomsområden, inklusive hemoglobinopatier, onkologi, regenerativ medicin och sällsynta sjukdomar. Företagets främsta produktkandidat är CTX001, en ex vivo CRISPR-genredigerad terapi för behandling av patienter som lider av transfusionsberoende beta-talassemi eller svår sicklecellanemi, där patientens hematopoetiska stamceller modifieras för att producera höga nivåer av fetalt hemoglobin i röda blodkroppar. Det utvecklar även CTX110, en donatorderiverad genredigerad allogen CAR-T-utredningsbehandling riktad mot cluster of differentiation 19-positiva maligniteter; CTX120, en donatorderiverad genredigerad allogen CAR-T-utredningsbehandling riktad mot B-cellsmaturationsantigen för behandling av relaps eller refraktär multipelt myelom; samt CTX130, en donatorderiverad genredigerad allogen CAR-T-utredningsbehandling riktad mot Cluster of Differentiation 70 för att behandla olika solida tumörer och hematologiska maligniteter. Dessutom utvecklar företaget VCTX210, en genredigerad immunundvikande stamcellsderiverad produktkandidat för behandling av typ 1-diabetes, samt driver olika in vivo-genredigeringsprogram som riktar sig mot sjukdomar i lever, lungor, muskler och centrala nervsystemet. Företaget har strategiska partnerskap med Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc. och Capsida Biotherapeutics. CRISPR Therapeutics grundades 2013 och har sitt huvudkontor i Zug, Schweiz.