CRISPR Therapeutics 

CRISPR Therapeutics AG är ett företag inom genredigering som fokuserar på att utveckla genbaserade läkemedel för allvarliga mänskliga sjukdomar med hjälp av sin plattform för Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associated protein 9 (Cas9). Företagets CRISPR/Cas9 är en teknik för genredigering, vilket är processen att precist ändra specifika sekvenser av genomiskt DNA. Företaget har en portfölj av terapeutiska program inom ett antal sjukdomsområden, inklusive hemoglobinopatier, CAR T-cellterapier, in vivo och typ 1-diabetes, samt utvecklar experimentella CAR T-program, inklusive ett autologt, genredigerat CAR T-program som riktar sig mot allogena chimära antigenreceptor T-celler för autoimmuna indikationer och onkologi. Företagets främsta produktkandidat är CASGEVY, en ex vivo CRISPR/Cas9 genredigerad cellterapi för behandling av patienter som lider av transfusionsberoende beta-thalassemi, svår sicklecellssjukdom (SCD) och hemoglobinopatier, där patientens hematopoetiska stam- och progenitorceller redigeras för att producera höga nivåer av fetalt hemoglobin i röda blodkroppar. De utvecklar även CAR T-cellterapier, inklusive CTX112 som riktar sig mot cluster of differentiation 19 (CD19) och CTX131 som riktar sig mot CD70 för onkologiska och autoimmuna indikationer; CTX310 och CTX320, in vivo genredigering för att behandla hjärt-kärlsjukdomar genom att störa de validerade målen angiopoietin-like protein 3 och lipoprotein; samt CTX211, en allogen, genredigerad, hypoimmun stamcellsderiverad produktkandidat för behandling av T1D. Företaget har strategiska partnerskap med Vertex Pharmaceuticals Incorporated. CRISPR Therapeutics AG grundades 2013 och har sitt huvudkontor i Zug, Schweiz.