CRISPR Therapeutics 

CRISPR Therapeutics AG, ett företag inom genredigering, fokuserar på att utveckla transformativa genbaserade läkemedel för allvarliga mänskliga sjukdomar. Företaget utvecklar sina produkter med hjälp av Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associerat protein 9 (Cas9), en genredigeringsteknik som möjliggör precisa riktade förändringar i genom-DNA. Det har en portfölj av terapeutiska program inom en rad sjukdomsområden, inklusive hemoglobinopatier, onkologi, regenerativ medicin och sällsynta sjukdomar. Företagets ledande produktkandidat är CTX001, en ex vivo CRISPR-genredigerad terapi för behandling av patienter som lider av transfusionsberoende beta-thalassemi eller svår sicklecellanemi, där patientens hematopoetiska stamceller är konstruerade för att producera höga nivåer av fetal hemoglobin i röda blodkroppar. Det utvecklar också CTX110, en donatoravledd genredigerad allogen CAR-T-terapi som riktar sig mot CD19-positiva maligniteter; CTX120, en utredande terapi som riktar sig mot B-cellsmognadsantigen för behandling av återfallande eller refraktärt multipelt myelom; och CTX130 för behandling av solida tumörer och hematologiska maligniteter. Dessutom utvecklar företaget program för regenerativ medicin; och in vivo och andra genetiska sjukdomsprogram för att behandla glykogenlagringssjukdom Ia, Duchennes muskeldystrofi, myoton dystrofi typ 1 och cystisk fibros. Det har strategiska partnerskap med Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc. och Capsida Biotherapeutics. Företaget var tidigare känt som Inception Genomics AG och ändrade sitt namn till CRISPR Therapeutics AG i april 2014. CRISPR Therapeutics AG grundades 2013 och har sitt huvudkontor i Zug, Schweiz.