PTC Therapeutics 

PTC Therapeutics, Inc. (PTCT) är ett biofarmaceutiskt företag som är engagerat i forskning, utveckling och kommersialisering av innovativa terapier för patienter som lider av sällsynta genetiska sjukdomar. Dess robusta pipeline omfattar både kommersialiserade terapier och en mängd experimentella läkemedelskandidater i alla utvecklingsstadier – från tidig forskning och prekliniska studier till kliniska prövningar – med ett primärt fokus på att behandla olika indikationer för sällsynta sjukdomar. Bland sina kommersialiserade produkter tillhandahåller PTC Therapeutics Translarna och Emflaza, vilka erbjuder terapeutiska alternativ för patienter med Duchennes muskeldystrofi inom Europeiska ekonomiska samarbetsområdet och USA. Translarna används även för nonsense-mutation Duchennes muskeldystrofi i Brasilien och Ryssland. Företaget kommersialiserar även Tegsedi och Waylivra för olika sällsynta tillstånd i Latinamerika och Karibien. Dessutom distribuerar PTC Therapeutics Evrysdi i Brasilien som behandling för spinal muskelatrofi (SMA) hos patienter från två månaders ålder och uppåt. Genom att utnyttja sin egen proprietära splicing-plattform utvecklar företaget även aktivt PTC518, en lovande terapeutisk kandidat avsedd att behandla Huntingtons sjukdom. För att stärka sin forsknings- och utvecklingskapacitet har PTC Therapeutics etablerat strategiska samarbeten, inklusive partnerskap med F. Hoffman-La Roche Ltd och Hoffman-La Roche Inc., samt Spinal Muscular Atrophy Foundation, med fokus på att främja forskning inom läkemedelsupptäckt och utveckling, särskilt inom regenerativ medicin. Utöver detta samarbetar företaget med Akcea Therapeutics, Inc. för kommersialiseringen av Tegsedi och Waylivra i Latinamerika och Karibien. PTC Therapeutics, Inc. grundades 1998 och har sitt huvudkontor i South Plainfield, New Jersey.