Ultragenyx Pharmaceutical 

Ultragenyx Pharmaceutical Inc., ett biopharmaceutical företag, fokuserar på identifiering, förvärv, utveckling och kommersialisering av nya produkter för behandling av sällsynta och ultra-sällsynta genetiska sjukdomar i Nordamerika, Latinamerika, Europa, Mellanöstern, Afrika och Asien-Stillahavsområdet. Dess biologiska produkter inkluderar Crysvita (burosumab), ett antikropp som riktar sig mot fibroblasttillväxtfaktor 23 för behandling av X-kopplad hypofosfatemi, samt tumörinducerad osteomalaci; Mepsevii, en enzymersättningsterapi för behandling av barn och vuxna med Mukopolysackaridos VII; Dojolvi för behandling av långkedjiga fettsyraoxidationsstörningar; och Evkeeza (evinacumab) för behandling av homozygot familjär hyperkolesterolemi. Företagets produktkandidater som är i fas 3 kliniska prövningar inkluderar UX143, en human monoklonal antikropp för behandling av osteogenesis imperfecta; UX111, en AAV9 genterapiproduktkandidat för behandling av patienter med Sanfilippo syndrom typ A, eller MPS IIIA, en sällsynt lysosomal lagringssjukdom; DTX401, en adeno-associerad virus 8 (AAV8) genterapi klinisk kandidat för behandling av patienter med glykogenlagringssjukdom typ Ia; DTX301, en AAV8 genterapi för behandling av patienter med ornitintranskarbamylas; och GTX-102, en antisense oligonukleotid för behandling av Angelman syndrom. Det utvecklar också UX701 som är i fas 2 kliniska prövningar för behandling av Wilsons sjukdom; och UX053 för behandling av glykogenlagringssjukdom typ III. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. har samarbets- och licensavtal med Kyowa Kirin Co., Ltd.; Saint Louis University; Baylor Research Institute; REGENXBIO Inc.; GeneTx; Mereo; University of Pennsylvania; Solid Biosciences Inc.; Regeneron; Abeona; och Arcturus Therapeutics Holdings Inc. Företaget grundades 2010 och har sitt huvudkontor i Novato, Kalifornien.