Ultragenyx Pharmaceutical 

Ultragenyx Pharmaceutical Inc., ett biofarmaceutiskt företag, fokuserar på identifiering, förvärv, utveckling och kommersialisering av nya produkter för behandling av sällsynta och ultra-sällsynta genetiska sjukdomar i Nordamerika, Latinamerika, Europa, Mellanöstern, Afrika och Asien-Stillahavsområdet. Dess biologiska produkter inkluderar Crysvita (burosumab), en antikropp som riktar sig mot fibroblastväxtfaktor 23 för behandling av X-länkad hypofosfatemi samt tumörinducerad osteomalaci; Mepsevii, en enzymersättningsbehandling för behandling av barn och vuxna med mukopolysackaridos typ VII; Dojolvi för behandling av störningar i långkedjig fettsyraoxidation; och Evkeeza (evinacumab) för behandling av homozygot familjär hyperkolesterolemi. Företagets produktkandidater som befinner sig i kliniska fas 3-studier inkluderar UX143, en human monoklonal antikropp för behandling av osteogenesis imperfecta; UX111, en AAV9-genterapikandidat för behandling av patienter med Sanfilippos syndrom typ A, eller MPS IIIA, en sällsynt lysosomal lagringssjukdom; DTX401, en adeno-associerad virus 8 (AAV8) genterapikandidat för behandling av patienter med glykogenlagringssjukdom typ Ia; DTX301, en AAV8-genterap för behandling av patienter med ornitin-transkarbamylasbrist; och GTX-102, ett antisense-oligonukleotid för behandling av Angelmans syndrom. Företaget utvecklar även UX701, en adeno-associerad AAV9-genterap som befinner sig i klinisk fas 2 för behandling av Wilsons sjukdom. Företaget har samarbets- och licensavtal med Kyowa Kirin Co., Ltd.; Saint Louis University; Baylor Research Institute; REGENXBIO Inc.; GeneTx; Mereo; University of Pennsylvania; Regeneron; och Abeona. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. grundades 2010 och har sitt huvudkontor i Novato, Kalifornien.