Ultragenyx Pharmaceutical 

Ultragenyx Pharmaceutical Inc., ett biopharmaceutical företag, fokuserar på identifiering, förvärv, utveckling och kommersialisering av nya produkter för behandling av sällsynta och ultra-sällsynta genetiska sjukdomar i Nordamerika, Europa och internationellt. Dess biologiska produkter inkluderar Crysvita (burosumab), ett antikropp som riktar sig mot fibroblasttillväxtfaktor 23 för behandling av X-kopplad hypofosfatemi, samt tumörinducerad osteomalaci; Mepsevii, en enzymersättningsterapi för behandling av barn och vuxna med Mukopolysackaridos VII; Dojolvi för behandling av långkedjiga fettsyraoxidationsstörningar; och Evkeeza (evinacumab) för behandling av homozygot familjär hyperkolesterolemi. Företagets produktkandidater inkluderar DTX401, en adeno-associerad virus 8 (AAV8) genterapikandidat för behandling av patienter med glykogenlagringssjukdom typ Ia; DTX301, en AAV8 genterapi för behandling av patienter med ornitintranskarbamylas; UX143, en human monoklonal antikropp för behandling av osteogenesis imperfecta; GTX-102, en antisense oligonukleotid för behandling av Angelman syndrom; UX701, för behandling av Wilsons sjukdom; och UX053 för behandling av glykogenlagringssjukdom typ III. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. har samarbets- och licensavtal med Kyowa Kirin Co., Ltd.; Saint Louis University; Baylor Research Institute; REGENXBIO Inc.; Bayer Healthcare LLC; GeneTx; Mereo; University of Pennsylvania; Arcturus Therapeutics Holdings Inc., Solid Biosciences Inc.; och Daiichi Sankyo Co., Ltd. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. grundades 2010 och har sitt huvudkontor i Novato, Kalifornien.