Regenxbio 

REGENXBIO Inc., ett bioteknikföretag i klinisk fas, tillhandahåller kandidater för genterapiprodukter för att leverera gener till celler för att åtgärda genetiska defekter eller för att möjliggöra att celler i kroppen producerar terapeutiska proteiner eller antikroppar som är avsedda att påverka sjukdomar. Dess kandidater för genterapiprodukter baseras på NAV Technology Platform, en egen plattform för leverans av adeno-associerade virus. Företagets ledande produktkandidat är RGX-314, som är i fas III kliniska prövningar för behandling av våt åldersrelaterad makuladegeneration. Det utvecklar också RGX-121 som är i fas I/II kliniska prövningar för att behandla mukopolysackaridos typ II; RGX-111, som är i fas I/II kliniska prövningar för att behandla mukopolysackaridos typ I; RGX-181 som är i preklinisk fas för behandling av sen infantil neuronal ceroid lipofuscinos typ II; RGX-202, för att behandla Duchenne muskeldystrofi som är i fas I/II kliniska prövningar; och RGX-381, för att behandla de okulära manifestationerna av CLN2-sjukdom som är i preklinisk fas. REGENXBIO Inc. licensierar också sin NAV Technology Platform till andra bioteknik- och läkemedelsföretag; och har ett samarbets- och licensavtal med Neurimmune AG för att utveckla nya genterapier. REGENXBIO Inc. grundades 2008 och har sitt huvudkontor i Rockville, Maryland.