Biomarin Pharmaceutical 

BioMarin Pharmaceutical Inc. sa špecializuje na vývoji a uvádzaniu na trh liečiv pre osoby trpiacece vážnymi a často fatálnymi vzácnymi ochoreniami a inými kritickými zdravotnými stavmi. Spoločnosť momentálne obchoduje niekoľko kľúčových farmaceutických produktov. Medzi ne patrí Vimizim, enzymská náhradná terapia zameraná na mukopolysacharidózou (MPS) IV typu A, čo je špecifické lysozomálne skladovacie ochorenie, a Naglazyme, rekombinantná forma N-acetylgalactosamín 4-sulfatázy pre osoby s MPS VI. Ďalším významným produktom je Kuvan, unikátna syntetická perorálna verzia 6R-BH4, predpisovaná pri fenylketonúrii (PKU), čo je dedičná metabolická porucha. V rámci ďalšieho rozširovania svojho portfólia poskytuje BioMarin Palynziq, PEGylovaný rekombinantný enzym fenylalanín amóniak lyázu podávaný podkožnou injekciou na znižovanie hladiny Phe v krvi. K dispozícii je tiež Brineura, rekombinantná ľudská tripeptidyl peptidáza 1 používaná na liečbu ceroid lipofuscínózy typu 2, variantu Battenovej choroby; Voxzogo, denná injekčná náhla analog c-typového natriuretického peptid pre achondropláziu; a Aldurazyme, rafinovaný proteín zodpovedajúci prirodzene vyskytujúcemu sa ľudskému enzýmu alfa-L-iduronidáza. Okrem svojich etablovaných produktov má BioMarin robustný vývojový pipeline. Zahŕňa valoctocogene roxaparvovec, vektor založený na adeno-asociovanom víre, ktorý prebieha v klinickej III. fáze pre ťažkú hemofíliu A. Okrem toho je BMN 307, genová terapia prostredníctvom AAV5, vo fáze klinických skúšok 1/2, ktorej cieľom je normalizovať hladinu fenylalanínu v krvi u pacientov s PKU, zatiaľ čo BMN 255 je taktiež vo fáze 1/2 pre primárnu hyperoxalúriu. Jej klientela zahŕňa špecializované lekárne, nemocnice, medzinárodné vládne zdravotnícke orgány a sieť distribútorov a farmaceutických veľkoobchodníkov. Tieto služby dosahujú pacientov a poskytovateľov zdravotnej starostlivosti v USA, Európe, Latinskej Amerike a na ďalších globálnych trhoch. BioMarin udržiava strategické licenčné a kolaboratívne aliancie s partnermi, ako sú Sarepta Therapeutics, Ares Trading S.A., Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. a Asubio Pharma Co., Ltd. Spoločnosť bola založená v roku 1996 a jej sídlo sa nachádza v meste San Rafael v Kalifornii.