Pharming Group N.V. 

Pharming Group N.V. je biofarmaceutická spoločnosť zameraná na vývoj a komercializáciu proteínovej náhradnej terapie a precíznej medicíny. Spoločnosť sa sústreďuje na riešenie vzácnych chorôb a kritických nezaspokojených medicínskych potrieb v USA, Európe a na ďalších medzinárodných trhoch. Jej hlavným komercializovaným produktom je Ruconest, rekombinantný ľudský inhibítor C1 esterázy používaný na akútnu liečbu hereditarnej angioedému. Vývojové portfólio spoločnosti Pharming zahŕňa aj rhC1INH, ktorý sa skúma pre stavy ako preeklampsia, akútna poškodenie obličiek a COVID-19. Okrem toho spoločnosť vyvíja leniolisib, inhibítor fosfoinozitid 3-kinázy delta (PI3K delta) určený pre pacientov s aktivovaným syndrómom PI3K delta, ako aj alfaglukozidázu určenú na liečbu Pompeovej a Fabryho choroby. Spoločnosť nadviazala významnú spoluprácu, vrátane vývojovej a licenčnej dohody s Novartis. Udržuje tiež strategické partnerstvo s Orchard Therapeutics plc na výskum, vývoj, výrobu a komercializáciu OTL-105, čo je skúmaná ex-vivo autologická genová terapia hematopoetických kmeňových buniek určená na liečbu hereditarnej angioedému. Sídlo Pharming Group N.V. sa nachádza v Leide v Holandsku.