Pharming Group N.V. 

Pharming Group N.V. pôsobí ako biofarmaceutická spoločnosť zameraná na vývoj a komercializáciu proteínových náhradných liečiv a precíznej medicíny. Tieto špecializované prípravky sú určené na liečbu vzácnych chorôb a oblastí s kritickými nezaspokojenými medicínskymi potrebami, pričom oslovujú pacientov v USA, Európe a ďalších medzinárodných regiónoch. Hlavným terapeutickým prípravkom spoločnosti Pharming je Ruconest, geneticky modifikovaný ľudský inhibítor C1 esterázy určený na zvládanie akútnych epizód dziedzičného angioedému. Okrem svojho hlavného produktu spoločnosť v rámci svojej pipeline aktívne skúma využitie rhC1INH pre stavy, ako sú preeklampsia, akútna poškodenie obličiek a COVID-19. Okrem toho Pharming vyvíja leniolisib, inhibítor fosfoinozitid 3-kinázy delta (PI3K delta), pre osoby trpiace aktívnym syndrómom PI3K delta, spolu s alfaglukozidovou terapiou zameranou na Pompeovu a Fabryho chorobu. Spoločnosť udržiava vývojovú a licenčnú spoluprácu s Novartis. Navyše strategické spojenectvo s Orchard Therapeutics plc zahŕňa výskum, vývoj, výrobu a komercializáciu OTL-105. Táto skúmaná ex-vivo autologická genová terapia hematopoetických kmeňových buniek má za cieľ liečiť dziedzičný angioedém. Sídlo spoločnosti sa nachádza v Leide, v Holandsku.