Ultragenyx Pharmaceutical 

Ultragenyx Pharmaceutical Inc., biofarmaceutická spoločnosť, sa zameriava na identifikáciu, akvizíciu, vývoj a komercializáciu nových produktov na liečbu vzácnych a ultravzácnych genetických chorôb v Severnej Amerike, Latinskej Amerike, Európe, Blízkom východe, Afrike a Ázii a Pacifiku. Jej biologické produkty zahŕňajú Crysvita (burosumab), protilátku zameranú na fibroblastový büyütený faktor 23 na liečbu X-linked hypofosfatémie a okrem toho nádorovo indukovanej osteomalácie; Mepsevii, enzymskú náhradnú terapiu na liečbu detí a dospelých s mukopolysacharidózou VII; Dojolvi na liečbu poruchov oxidácie mastných kyselin s dlhým reťazcom; a Evkeeza (evinacumab) na liečbu homozygótnej rodinnej hypercholesterolémie. Kandidáti na produkty spoločnosti, ktoré sú vo fáze 3 klinických skúšok, zahŕňajú UX143, ľudskú monoklonálnu protilátku na liečbu osteogenézy imperfecta; UX111, kandidáta na produkt na báze genovej terapie AAV9 na liečbu pacientov so Sanfilippo syndrómom typu A, alebo MPS IIIA, čo je vzácne lyzozomálne ukladačské ochorenie; DTX401, klinického kandidáta na genovú terapiu s adenovírusom spojeným s AAV8 (AAV8) na liečbu pacientov s glykogénovou chorobou typu Ia; DTX301, genovú terapiu AAV8 na liečbu pacientov s deficienciou ornithine transcarbamylase; a GTX-102, antisense oligonukleotid na liečbu Angelmanovho syndrómu. Spoločnosť vyvíja aj UX701, genovú terapiu adeno-spojeného AAV9, ktorá je vo fáze 2 klinickej skúšky na liečbu Wilsonovej choroby pečene. Spoločnosť má partnerské a licenčné dohody s Kyowa Kirin Co., Ltd.; Saint Louis University; Baylor Research Institute; REGENXBIO Inc.; GeneTx; Mereo; University of Pennsylvania; Regeneron; a Abeona. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. bola založená v roku 2010 a má sídlo v Novato, Kalifornia.