Regenxbio 

REGENXBIO Inc. je biotechnologická spoločnosť v klinickej fáze, zameraná na vývoj kandidátov na genovú terapiu. Tieto terapie sú navrhnuté tak, aby zavádzali gény do buniek s cieľom buď napraviť genetické nedostatky, alebo stimulovať vlastné bunky organizmu na produkciu terapeutických proteínov alebo protilátok na boj proti chorobám. Kľúčovým prvkom jej vývoja je vlastná technologická platforma NAV, systém na doručovanie génov založený na adeno-asociovanom vírose. Hlavným výskumným aktívom spoločnosti je RGX-314, ktorý sa momentálne nachádza vo III. fáze klinických skúšok na liečbu vlhkej vekovostnej makulárnej degenerácie. Jej portfélia zahŕňa aj RGX-121 a RGX-111, ktoré sú v rámci skúšok fázy I/II pre mukopolysacharidózou typu II a typu I; RGX-181, ktorý je vo fáze preklinického vývoja pre neskorú detskú neurónovú ceroidolipofuscínozu typu II; RGX-202, ktorý prebieha v rámci hodnocenia fázy I/II pre Duchenneovú muskularnú dystrofiu; a RGX-381, ktorý je vo preklinickej fáze na riešenie okularých manifestácií ochorenia CLN2. Okrem svojich interných programov REGENXBIO Inc. poskytuje licenciu na svoju technologickú platformu NAV iným biotechnologickým a farmaceutickým podnikom. Spoločnosť má tiež uzavretú dohodu o spolupráci a licencovaní s Neurimmune AG na rozvoj inovatívnych genových terapií. Spoločnosť REGENXBIO Inc. bola založená v roku 2008 a sídli v Rockville, Maryland.