Sarepta Therapeutics 

Sarepta Therapeutics, Inc., komerčná biofarmaceutická spoločnosť, sa zameriava na objavovanie a vývoj terapeutických metód zameraných na RNA, platformu siRNA, genovú terapiu a ďalšie genetické terapeutické modality na liečbu vzácnych chorôb. Ponúka EXONDYS 51 na liečbu Duchenneovej muscular dystrophy u pacientov s potvrdenou mutáciou génu dystrofínu, ktorá je vhodná pre vynechanie exonu 51; VYONDYS 53 na liečbu Duchenneovej muscular dystrophy u pacientov s potvrdenou mutáciou génu dystrofínu, ktorá je vhodná pre vynechanie exonu 53; AMONDYS 45 na liečbu Duchenneovej muscular dystrophy u pacientov s potvrdenou mutáciou génu dystrofínu, ktorá je vhodná pre vynechanie exonu 45; a ELEVIDYS, genovú terapiu založenú na AAV, ktorá je kontraindikovaná u pacientov s akoukoľvek deleciou v exone 8 a/alebo exone 9 v géne Duchenne. Spoločnosť vyvíja aj SRP-9003, program genovej terapie na liečbu LGMD2E; SRP-1001 na selektívne cielenie a potlačenie DUX4 pomocou RNAi v klinických skúškach fázy 1/2a; a SRP-1003 na zníženie expresie génu DMPK v klinických skúškach fázy 1/2a. Má uzavreté partnerské a licenčné dohody s spoločnosťami F. Hoffman-La Roche Ltd; Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.; University of Western Australia; Nationwide Children's Hospital; Hansa Biopharma; a Duke University. Spoločnosť bola založená v roku 1980 a má sídlo v Cambridge, Massachusetts.