Solid Biosciences 

Solid Biosciences Inc. je americká biotechnologická spoločnosť zameraná na vývoj terapeutických riešení pre muskulárnu dystrofiu Duchenneho (DMD). Jej najpokročilejší experimentálny liek, SGT-001, je liečba založená na prenose génov, ktorá sa momentálne nachádza vo fáze klinických skúšok I/II a je navrhnutá tak, aby podporovala produkciu funkčného proteínu dystrofínu v svaloch pacientov. Spoločnosť postupuje aj s liekom SGT-003, ktorý predstavuje generáciu genovej terapie určitej pre DMD. Okrem konkrétnych kandidátov na lieky Solid Biosciences aktívne vyvíja inovatívne platformové technológie, ako je „duálna expresia génov“, čo je technika umožňujúca zabaliť viacero terapeutických génov do jedného virálneho vektora, a skúma nové dizajny kapsíd. Spoločnosť udržiava strategické spojenectvo prostredníctvom spolupráce a licenčnej dohody s Ultragenyx Pharmaceutical Inc., pričom sa zameriava na spoločný vývoj a uvedenie na trh nových genových terapií pre muskulárnu dystrofiu Duchenneho. Spoločnosť Solid Biosciences Inc. bola založená v roku 2013 a sídli v Cambridge, Massachusetts.