PTC Therapeutics 

PTC Therapeutics, Inc. (PTCT) je biofarmaceutická spoločnosť zameraná na výskum, vývoj a komercializáciu inovatívnych liečiv pre pacientov postihnutých vzácnymi genetickými ochoreniami. Jej robustný pipeline zahŕňa komercializované terapie aj rôzne experimentálne kandidátne lieky vo všetkých fázach vývoja – od raného výskumu a preklinických štúdií až po klinické skúšania – so snahou primárne riešiť rôzne indikácie vzácnych chorôb. Medzi jej komercializované produkty patria Translarna a Emflaza, ktoré ponúkajú terapeutické možnosti pre pacientov s Duchenneovou muskulárnou dystrofiou v Európskom hospodárskom priestore a v USA. Translarna sa taktiež využíva na liečbu Duchenneovej muskulárnej dystrofie spôsobenej nesmyselnými mutáciami v Brazílii a Rusku. Spoločnosť okrem toho komercializuje Tegsedi a Waylivra pre rôzne vzácne stavy v Latinskej Amerike a Karibiku. Navyše, v Brazílii PTC Therapeutics distribuuje Evrysdi ako liek na spinálnu muskulárnu atrofiu (SMA) u pacientov vo veku dva mesiace a viac. Využívaním svojej vlastnej platformy pre splicing spoločnosť aktívne vyvíja aj PTC518, sľavný terapeutický kandidát zameraný na liečbu Huntingtonovej choroby. Na posilnenie svojich výskumných a vývojových kapacít PTC Therapeutics nadviazala strategické spolupráce, vrátane partnerstiev s F. Hoffman-La Roche Ltd a Hoffman-La Roche Inc., ako aj so Spinal Muscular Atrophy Foundation, pričom sa zameriava na pokrok vo výskume objavovania a vývoja liekov, najmä v oblasti regeneratívnej medicíny. Okrem toho spolupracuje s Akcea Therapeutics, Inc. na komercializácii Tegsedi a Waylivra v regióne Latinskej Ameriky a Karibiku. Spoločnosť PTC Therapeutics, Inc., založená v roku 1998, má svoje sídlo v South Plainfield v New Jersey.