Ionis Pharmaceuticals 

Ionis Pharmaceuticals, Inc., komerčná biotechnologická spoločnosť, poskytuje lieky zamerané na RNA v Spojených štátoch. Spoločnosť ponúka TRYNGOLZA na znižovanie hladiny triglyceridov u dospelých s rodinnou chylomikronémiou (FCS) a akútnou pankreatitídou; DAWNZERA na profylaxiu na prevenciu záchvatov dedičného angioedému u dospelých; WAINUA na liečbu polyneuropatie pri dedičnej transtyretiínovej amyloidóze (ATTRv-PN) u dospelých; a SPINRAZA pre pediatrických a dospelých pacientov so spinálna muskulárnou atrofiou (SMA). Ponúka tiež QALSODY na liečbu amyotrofickej laterálnej sklerózy (ALS); TEGSEDI na liečbu ATTRv-PN u dospelých; a WAYLIVRA na liečbu FCS a rodinnej čiastočnej lipodystrofie. Vývojová pipeline zahŕňa aj produkty vo fáze klinických skúšok Phase 3, ako sú Olezarsen pre pacientov s hypertriglyceridémiou (SHTG) a kardiovaskulárnym ochorením (CVD); Zilganerse, potenciálny liek pre osoby s geneticky potvrdenou Alexanderovou chorobou, a ION582, ktorý je vo fáze klinických skúšok Phase 3 pre potenciálnu liečbu AS, vzácneho genetického neurologického ochorenia. Okrem toho spoločnosť vyvíja Eplontersen na degradáciu mutantnej a divokého typu TTR mRNA prostredníctvom viazania na TTR mRNA; Pelacarsen na inhibíciu produkcie apolipoproteínu(a) v pečeni s cieľom priamo znižovať lipoproteín(a); Bepirovirsen na inhibíciu produkcie virálnych proteínov spojených s vírusom hepatitídy B; Sefaxersen na zníženie produkcie komplementárneho faktoru B a zníženie aktivácie alternatívnej komplementárnej dráhy; a Ulefnersen na zníženie produkcie proteínu fused in sarcoma, spolu s ďalšími výskumnými liekmi vo strednej fáze vývoja. Spoločnosť má strategickú spoluprácu s Biogen v oblasti liečby neurologických poruch; a licenčné a spoluprácne dohody s GSK, AstraZeneca, Novartis, Roche a Metagenomi. Spoločnosť bola založená v roku 1989 so sídlom v Carlsbad, Kalifornia.