Alnylam Pharmaceuticals 

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. je biofarmaceutická spoločnosť zameraná primárne na objavovanie, vývoj a komercializáciu inovatívnych terapeutických riešení využívajúcich technológiu interferencie ribonukleovej kyseliny (RNAi). Jej silný portfólio liečiv založených na RNAi pokrýva širokú škálu kritických terapeutických oblastí, vrátane dedičných genetických chorôb, kardio-metabolických stavov, hepatických infekčných chorôb, poruch hands centrálneho nervového systému (CNS) a okných porúch. V súčasnosti Alnylam ponúka niekoľko schválených liečiv: ONPATTRO (patisiran) pre dospelých trpiacich polyneuropatiou spojenou s dedičnou transtyrektínovou amyloidózou; GIVLAARI pre dospelých pacientov s akútnou pečeňovou porfýriou (AHP); a OXLUMO (lumasiran) pre primárnu hyperoxalúriu typu 1 (PH1). Okrem svojho komerčného portfólia spoločnosť udržiava aktívnu vývojovú pipeline. Medzi kľúčové skúmané terapie patria givosiran, určený pre adolescentných pacientov s AHP; patisiran, ktorý sa skúma pre transtyrektínovú amyloidózou (ATTR) s kardiomyopatiou; cemdisiran pre poruchy mediované komplementom; ALN-AAT02 pre chorobu pečene spojenú s deficitom alfa-1 antitrypsínu; ALN-HBV02 pre chronickú infekciu hepatitída B; Zilebesiran pre hypertenziu; a ALN-HSD pre nealkoholickú steatohepatitídu (NASH). Okrem toho postupujú aj ďalšie kandidáti, ako sú Fitusiran pre hemofíliu a poruchy krvácania, Inclisiran pre hypercholesterolémiu, rozšírená indikácia pre lumasiran pri pokročilej PH1 a opakovaných kamene v obličkách, a vutrisiran pre ATTR amyloidózou (momentálne v klinickej fáze 3). Alnylam tiež vstupuje do strategických aliancií s ďalšími lídrami v oblasti farmaceutického priemyslu. Medzi významné spolupráce patrí tá s Regeneron Pharmaceuticals, Inc., zameraná na objavovanie a vývoj RNAi terapeutík pre okulárne a CNS cieľové miesta, a so Sanofi Genzyme pre širší rozvoj a komercializáciu RNAi terapeutík. Ďalšie licenčné a partnerské dohody sú uzavreté s entitami ako Novartis AG, Vir Biotechnology, Inc., Dicerna Pharmaceuticals, Inc., Ionis Pharmaceuticals, Inc. a PeptiDream, Inc. Spoločnosť Alnylam Pharmaceuticals bola založená v roku 2002 a má svoje sídlo v Cambridge, Massachusetts.