Sarepta Therapeutics 

Sarepta Therapeutics, Inc., komerčná biofarmaceutická spoločnosť, sa zameriava na objavovanie a vývoj terapeutických prípravkov zameraných na RNA, genových terapií a ďalších genetických terapeutických modalít na liečbu vzácnych chorôb. Ponúka injekciu EXONDYS 51 na liečbu duchenneovskej muskulárnej dystrofie (duchenne) u pacientov s potvrdenou mutáciou génu dystrofínu, ktorá je vhodná pre exon 51 skipping; a VYONDYS 53 na liečbu duchenne u pacientov s potvrdenou mutáciou génu dystrofínu, ktorá je vhodná pre exon 53 skipping. Spoločnosť vyvíja aj AMONDYS 45, produktový kandidát využívajúci chemickú technológiu phosphorodiamidate morpholino oligomer a technológiu exon-skipping na preskočenie exonu 45 génu dystrofínu; SRP-5051, peptídom konjugovaný PMO, ktorý sa viaže na exon 51 pre-mRNA dystrofínu; SRP-9001, program genovej terapie DMD micro-dystrophin; a SRP-9003, program genovej terapie pre limb-girdle muskularne dystrofie. Má podpísané partnerské dohody s F. Hoffman-La Roche Ltd; Nationwide Children's Hospital; Lysogene; Duke University; Genethon; a StrideBio. Spoločnosť bola založená v roku 1980 a má sídlo v Cambridge, Massachusetts.