Apellis Pharmaceuticals 

Apellis Pharmaceuticals, Inc. เป็นองค์กรด้านชีวเภสัชภัณฑ์ที่ดำเนินงานอย่างแข็งขัน โดยมุ่งเน้นไปที่การค้นหา การพัฒนา และการทำตลาดของตัวยาเพื่อการรักษา กลยุทธ์หลักของบริษัทคือการปรับเปลี่ยนระบบคอมพลีเมนต์ (complement system) เพื่อจัดการกับสภาวะภูมิคุ้มกันทำลายตนเองและภาวะการอักเสบต่าง ๆ สารประกอบหลักที่อยู่ระหว่างการวิจัยของบริษัทคือ pegcetacoplan ซึ่งปัจจุบันกำลังอยู่ในการประเมินทางคลินิกในระยะที่ 3 การรักษาในระยะก้าวหน้านี้กำลังได้รับการสำรวจถึงศักยภาพในการรักษาโรค geographic atrophy (GA) ซึ่งเป็นรูปแบบหนึ่งของโรคจอประสาทตาเสื่อมตามวัย และโรค paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) นอกเหนือจากตัวยาหลักนี้ Apellis ยังมี EMPAVELI (สูตรยาแบบใช้ทั่วร่างกายของ pegcetacoplan) ซึ่งกำลังถูกพัฒนาสำหรับข้อบ่งชี้ที่หลากหลาย ได้แก่ ในด้านโลหิตวิทยาสำหรับโรค cold agglutinin disease (CAD) และภาวะ thrombotic microangiopathy ที่เกี่ยวข้องกับการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือด (HSCT-TMA) ในด้านโรคไตสำหรับโรค C3 glomerulopathy (C3G) และ immune complex membranoproliferative glomerulonephritis (IC-MPGN) และในด้านประสาทวิทยาสำหรับโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงจากเซลล์ประสาทสั่งการ (ALS) นอกจากนี้ Apellis ยังมีโครงการพัฒนาที่หลากหลาย รวมถึง APL-2006 ซึ่งเป็นตัวยับยั้ง C3 และ VEGF แบบออกฤทธิ์คู่ที่ออกแบบมาสำหรับความผิดปกติที่เกิดจากคอมพลีเมนต์, APL-1030 ซึ่งเป็นตัวยับยั้ง C3 ที่มุ่งเป้าไปที่โรคเสื่อมของระบบประสาทหลายชนิด และการบำบัดแบบผสมผสานรูปแบบใหม่ที่ใช้ EMPAVELI ร่วมกับ small interfering RNA (siRNA) เพื่อลดการสังเคราะห์โปรตีน C3 ในตับ พันธมิตรเชิงกลยุทธ์มีบทบาทสำคัญ โดยมีการทำข้อตกลงความร่วมมือและอนุญาตให้ใช้สิทธิกับ Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) เพื่อร่วมกันพัฒนา pegcetacoplan นอกจากนี้ บริษัทยังมีความร่วมมือด้านการวิจัยกับ Beam Therapeutics Inc. โดยมุ่งเน้นการใช้เทคโนโลยี base editing ของ Beam เพื่อค้นหาวิธีการรักษาใหม่ ๆ สำหรับโรคที่เกิดจากการทำงานที่ผิดปกติของระบบคอมพลีเมนต์ Apellis Pharmaceuticals, Inc. ก่อตั้งขึ้นในปี 2009 และมีสำนักงานใหญ่ตั้งอยู่ที่เมือง Waltham รัฐ Massachusetts