Regenxbio 

Regenxbio เป็นบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพที่ดำเนินงานในระยะคลินิก โดยมุ่งเน้นการพัฒนาตัวยาสำหรับยีนบำบัด (gene therapy) การบำบัดเหล่านี้ได้รับการออกแบบมาเพื่อนำยีนเข้าสู่เซลล์ โดยมีวัตถุประสงค์เพื่อแก้ไขความบกพร่องทางพันธุกรรม หรือเพื่อกระตุ้นเซลล์ในร่างกายให้ผลิตโปรตีนหรือแอนติบอดีเพื่อต่อสู้กับโรค หัวใจสำคัญของการพัฒนาการรักษาคือ NAV Technology Platform ซึ่งเป็นแพลตฟอร์มการส่งยีนโดยใช้ไวรัส adeno-associated (AAV) ที่เป็นกรรมสิทธิ์ของบริษัท สินทรัพย์หลักที่อยู่ระหว่างการวิจัยของบริษัทคือ RGX-314 ซึ่งปัจจุบันอยู่ในขั้นตอนการทดลองทางคลินิกเฟส III เพื่อรักษาโรคจอประสาทตาเสื่อมชนิดเปียก (wet age-related macular degeneration) นอกจากนี้ยังมีผลิตภัณฑ์ใน Pipeline ได้แก่ RGX-121 และ RGX-111 ซึ่งอยู่ในขั้นตอนการทดลองเฟส I/II สำหรับโรค mucopolysaccharidosis ชนิดที่ II และชนิดที่ I ตามลำดับ, RGX-181 ซึ่งอยู่ในขั้นตอนการพัฒนาขั้นก่อนคลินิกสำหรับโรค late-infantile neuronal ceroid lipofuscinosis ชนิดที่ II, RGX-202 ซึ่งอยู่ระหว่างการประเมินในเฟส I/II สำหรับโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงดูเชนน์ (Duchenne muscular dystrophy) และ RGX-381 ซึ่งอยู่ในขั้นก่อนคลินิกเพื่อจัดการกับอาการทางตาของโรค CLN2 นอกเหนือจากโปรแกรมภายในของตนเองแล้ว Regenxbio ยังให้สิทธิ์การใช้งาน NAV Technology Platform แก่บริษัทเทคโนโลยีชีวภาพและบริษัทยารายอื่น ๆ อีกทั้งยังมีข้อตกลงความร่วมมือและการให้สิทธิ์การใช้งานกับ Neurimmune AG เพื่อพัฒนาการรักษาด้วยยีนที่ล้ำสมัย Regenxbio ก่อตั้งขึ้นในปี 2008 และมีสำนักงานใหญ่ตั้งอยู่ที่เมืองร็อกวิลล์ รัฐแมริแลนด์