Biomarin Pharmaceutical 

Biomarin Pharmaceutical พัฒนาและทำตลาดการรักษาสำหรับผู้ป่วยที่เป็นโรคหายากและสภาวะทางการแพทย์ที่รุนแรงและเป็นอันตรายถึงชีวิต ผลิตภัณฑ์เชิงพาณิชย์ประกอบด้วย Vimizim ซึ่งเป็นการบำบัดด้วยเอนไซม์ทดแทนเพื่อรักษาโรค mucopolysaccharidosis (MPS) type A ซึ่งเป็นโรคความผิดปกติของการสะสมในไลโซโซม; Naglazyme ซึ่งเป็นรูปแบบรีคอมบิแนนท์ของ N-acetylgalactosamine 4-sulfatase สำหรับผู้ป่วย MPS VI; และ Kuvan ซึ่งเป็นรูปแบบรับประทานสังเคราะห์ที่เป็นกรรมสิทธิ์ของ 6R-BH4 ที่ใช้รักษาผู้ป่วยโรค phenylketonuria (PKU) ซึ่งเป็นโรคทางเมแทบอลิซึมที่ถ่ายทอดทางพันธุกรรม ผลิตภัณฑ์เชิงพาณิชย์ของบริษัทยังรวมถึง Palynziq ซึ่งเป็นเอนไซม์ PEGylated recombinant phenylalanine ammonia lyase ที่ให้ผ่านการฉีดเข้าใต้ผิวหนังเพื่อลดความเข้มข้นของ Phe ในเลือด; Brineura ซึ่งเป็น recombinant human tripeptidyl peptidase 1 สำหรับการรักษาผู้ป่วยโรค ceroid lipofuscinosis type 2 ซึ่งเป็นรูปแบบหนึ่งของโรค Batten; Voxzogo ซึ่งเป็นการฉีด analog ของ c-type natriuretic peptide วันละครั้งเพื่อรักษาภาวะ achondroplasia; และ Aldurazyme ซึ่งเป็นโปรตีนบริสุทธิ์ที่ออกแบบมาให้เหมือนกับเอนไซม์ alpha-L-iduronidase ตามธรรมชาติของมนุษย์ นอกจากนี้ บริษัทยังพัฒนา valoctocogene roxaparvovec ซึ่งเป็น adeno associated virus vector ที่อยู่ในขั้นตอนการทดลองทางคลินิกเฟส III สำหรับการรักษาผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลีย เอ ชนิดรุนแรง; BMN 307 ซึ่งเป็นการบำบัดด้วยยีนผ่านสื่อกลาง AAV5 ที่อยู่ในขั้นตอนการทดลองทางคลินิกเฟส 1/2 เพื่อปรับระดับความเข้มข้นของ Phe ในเลือดให้เป็นปกติในผู้ป่วย PKU; และ BMN 255 ที่อยู่ในขั้นตอนการทดลองทางคลินิกเฟส 1/2 สำหรับการรักษาโรค primary hyperoxaluria บริษัทให้บริการแก่ร้านขายยาเฉพาะทาง โรงพยาบาล และหน่วยงานรัฐบาลนอกสหรัฐอเมริกา รวมถึงตัวแทนจำหน่ายและผู้ค้าส่งยาในสหรัฐอเมริกา ยุโรป ละตินอเมริกา และในระดับสากล Biomarin Pharmaceutical มีข้อตกลงการอนุญาตให้ใช้สิทธิ์และความร่วมมือกับ Sarepta Therapeutics, Ares Trading S.A., Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc., และ Asubio Pharma Co., Ltd. บริษัทจดทะเบียนก่อตั้งในปี 1996 และมีสำนักงานใหญ่ตั้งอยู่ที่ San Rafael รัฐแคลิฟอร์เนีย