Biomarin Pharmaceutical 

Biomarin Pharmaceutical Inc. เชี่ยวชาญในการสร้างสรรค์และนำผลิตภัณฑ์รักษาโรคเข้าสู่ตลาดสำหรับผู้ป่วยที่ประสบกับโรคหายากที่รุนแรงและมักเป็นอันตรายถึงชีวิต รวมถึงสภาวะทางการแพทย์ที่วิกฤตอื่นๆ ปัจจุบันบริษัทมีการทำตลาดผลิตภัณฑ์ยาที่สำคัญหลายรายการ ได้แก่ Vimizim ซึ่งเป็นการบำบัดด้วยเอนไซม์ทดแทนสำหรับโรค mucopolysaccharidosis (MPS) type IV A ซึ่งเป็นโรคความผิดปกติของการสะสมในไลโซโซมเฉพาะทาง และ Naglazyme ซึ่งเป็นเอนไซม์ N-acetylgalactosamine 4-sulfatase รูปแบบรีคอมบิแนนท์สำหรับผู้ป่วย MPS VI นอกจากนี้ยังมี Kuvan ซึ่งเป็นรูปแบบรับประทานสังเคราะห์ที่เป็นเอกลักษณ์ของ 6R-BH4 ที่ใช้รักษาโรค phenylketonuria (PKU) ซึ่งเป็นสภาวะทางเมแทบอลิซึมที่ถ่ายทอดทางพันธุกรรม เพื่อขยายพอร์ตโฟลิโอผลิตภัณฑ์ Biomarin Pharmaceutical ยังมี Palynziq ซึ่งเป็นเอนไซม์ phenylalanine ammonia lyase รูปแบบ PEGylated recombinant ที่ใช้ฉีดเข้าใต้ผิวหนังเพื่อลดระดับ Phe ในเลือด นอกจากนี้ยังมี Brineura ซึ่งเป็น recombinant human tripeptidyl peptidase 1 ที่ใช้ในการรักษาโรค ceroid lipofuscinosis type 2 ซึ่งเป็นรูปแบบหนึ่งของโรค Batten; Voxzogo ซึ่งเป็นยาฉีดรายวันประเภท c-type natriuretic peptide analog สำหรับโรค achondroplasia; และ Aldurazyme ซึ่งเป็นโปรตีนที่ได้รับการปรับปรุงให้เหมือนกับเอนไซม์ alpha-L-iduronidase ตามธรรมชาติในมนุษย์ นอกเหนือจากผลิตภัณฑ์ที่มีอยู่แล้ว Biomarin Pharmaceutical ยังมีแผนการพัฒนาผลิตภัณฑ์ที่แข็งแกร่ง ซึ่งรวมถึง valoctocogene roxaparvovec ซึ่งเป็น adeno-associated virus vector ที่กำลังอยู่ในการทดลองทางคลินิกเฟส III สำหรับโรคฮีโมฟีเลีย เอ ชนิดรุนแรง นอกจากนี้ BMN 307 ซึ่งเป็นการบำบัดด้วยยีนผ่าน AAV5 กำลังอยู่ในการทดลองเฟส 1/2 โดยมีเป้าหมายเพื่อปรับระดับ phenylalanine ในเลือดให้เป็นปกติในผู้ป่วย PKU ในขณะที่ BMN 255 ก็อยู่ในการทดลองเฟส 1/2 สำหรับโรค primary hyperoxaluria เช่นกัน กลุ่มลูกค้าของบริษัทครอบคลุมตั้งแต่ร้านขายยาเฉพาะทาง โรงพยาบาล หน่วยงานด้านสาธารณสุขระหว่างประเทศของรัฐบาล และเครือข่ายผู้จัดจำหน่ายและผู้ค้าส่งยา บริการเหล่านี้เข้าถึงผู้ป่วยและผู้ให้บริการด้านสุขภาพทั่วสหรัฐอเมริกา ยุโรป ละตินอเมริกา และตลาดโลกอื่นๆ Biomarin Pharmaceutical รักษาพันธมิตรทางกลยุทธ์และการอนุญาตให้ใช้สิทธิ์ร่วมกับพันธมิตร เช่น Sarepta Therapeutics, Ares Trading S.A., Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc., และ Asubio Pharma Co., Ltd. บริษัทก่อตั้งขึ้นในปี 1996 โดยมีสำนักงานใหญ่ตั้งอยู่ที่เมือง San Rafael รัฐแคลิฟอร์เนีย