Sarepta Therapeutics 

Sarepta Therapeutics, Inc. เป็นบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ในระยะเชิงพาณิชย์ ที่มุ่งเน้นการค้นคว้าและพัฒนาการรักษาที่มุ่งเป้าไปที่ RNA, แพลตฟอร์ม siRNA, การบำบัดด้วยยีน และวิธีการรักษาทางพันธุกรรมอื่นๆ สำหรับการรักษาโรคหายาก บริษัทนำเสนอ EXONDYS 51 สำหรับการรักษาโรคดูเชนน์ (Duchenne) ในผู้ป่วยที่มีการกลายพันธุ์ของยีน dystrophin ที่ได้รับการยืนยันว่าสามารถรักษาได้ด้วยการข้าม exon 51; VYONDYS 53 สำหรับการรักษาโรคดูเชนน์ในผู้ป่วยที่มีการกลายพันธุ์ของยีน dystrophin ที่ได้รับการยืนยันว่าสามารถรักษาได้ด้วยการข้าม exon 53; AMONDYS 45 สำหรับการรักษาโรคดูเชนน์ในผู้ป่วยที่มีการกลายพันธุ์ของยีน dystrophin ที่ได้รับการยืนยันว่าสามารถรักษาได้ด้วยการข้าม exon 45; และ ELEVIDYS ซึ่งเป็นการบำบัดด้วยยีนโดยใช้ AAV ซึ่งมีข้อห้ามใช้ในผู้ป่วยที่มีการขาดหายไปของ exon 8 และ/หรือ exon 9 ในยีน Duchenne นอกจากนี้ บริษัทยังพัฒนา SRP-9003 ซึ่งเป็นโปรแกรมการบำบัดด้วยยีนสำหรับการรักษา LGMD2E; SRP-1001 เพื่อมุ่งเป้าและลดการทำงานของ DUX4 โดยใช้ RNAi ในการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1/2a; และ SRP-1003 เพื่อลดการแสดงออกของยีน DMPK ในการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1/2a บริษัทมีข้อตกลงความร่วมมือและใบอนุญาตกับ F. Hoffman-La Roche Ltd; Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.; University of Western Australia; Nationwide Children's Hospital; Hansa Biopharma; และ Duke University บริษัทจดทะเบียนก่อตั้งในปี 1980 และมีสำนักงานใหญ่ตั้งอยู่ที่เมืองเคมบริดจ์ รัฐแมสซาชูเซตส์