Sarepta Therapeutics 

Sarepta Therapeutics เป็นบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ในระยะเชิงพาณิชย์ที่มุ่งเน้นการค้นพบและพัฒนาการบำบัดด้วย RNA (RNA-targeted therapies), การบำบัดด้วยยีน (gene therapies) และยาทางพันธุกรรมอื่นๆ สำหรับโรคหายาก โดยเฉพาะอย่างยิ่งโรคทางระบบประสาทและกล้ามเนื้อ บริษัทได้พัฒนาการรักษาที่ได้รับการอนุมัติแล้วสำหรับโรคกล้ามเนื้อลีบดูเชนน์ (Duchenne muscular dystrophy) ซึ่งรวมถึง EXONDYS 51, VYONDYS 53, AMONDYS 45 และ ELEVIDYS และกำลังพัฒนาตัวยาที่มีศักยภาพเพิ่มเติมสำหรับโรคทางระบบประสาทและกล้ามเนื้อรวมถึงโรคหายากอื่นๆ บริษัทดำเนินงานในหนึ่งกลุ่มธุรกิจ ได้แก่ การค้นพบ การพัฒนา การผลิต และการส่งมอบการบำบัดรักษาให้แก่ผู้ป่วยโรคหายาก