Sarepta Therapeutics 

Sarepta Therapeutics, Inc. เป็นบริษัทชีวเภสัชกรรมในระยะการค้า มุ่งเน้นการค้นพบและพัฒนาการบำบัดที่มุ่งเป้า RNA การบำบัดด้วยยีน และรูปแบบการบำบัดทางพันธุกรรมอื่น ๆ สำหรับการรักษาโรคหายาก บริษัทเสนอการฉีด EXONDYS 51 เพื่อรักษาโรคกล้ามเนื้อเสื่อม Duchenne (Duchenne) ในผู้ป่วยที่มีการกลายพันธุ์ของยีน dystrophin ที่ได้รับการยืนยันซึ่งเหมาะสมกับการข้าม exon 51; และ VYONDYS 53 สำหรับการรักษา Duchenne ในผู้ป่วยที่มีการกลายพันธุ์ของยีน dystrophin ที่ได้รับการยืนยันซึ่งเหมาะสมกับการข้าม exon 53 บริษัทกำลังพัฒนา AMONDYS 45 ซึ่งเป็นผู้สมัครผลิตภัณฑ์ที่ใช้เคมี oligomer morpholino phosphorodiamidate และเทคโนโลยีการข้าม exon เพื่อข้าม exon 45 ของยีน dystrophin; SRP-5051 ซึ่งเป็น PMO ที่เชื่อมโยงกับเปปไทด์ที่จับกับ exon 51 ของ dystrophin pre-mRNA; SRP-9001 ซึ่งเป็นโปรแกรมการบำบัดด้วยยีน micro-dystrophin DMD; และ SRP-9003 ซึ่งเป็นโปรแกรมการบำบัดด้วยยีนสำหรับโรคกล้ามเนื้อเสื่อมบริเวณสะโพก บริษัทมีข้อตกลงความร่วมมือกับ F. Hoffman-La Roche Ltd; Nationwide Children's Hospital; Lysogene; Duke University; Genethon; และ StrideBio บริษัทก่อตั้งขึ้นในปี 1980 และมีสำนักงานใหญ่ในเมืองเคมบริดจ์ รัฐแมสซาชูเซตส์.