PTC Therapeutics 

PTC Therapeutics, Inc. (PTCT) เป็นบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ที่มุ่งมั่นในการวิจัย พัฒนา และจัดจำหน่ายนวัตกรรมการรักษาสำหรับผู้ป่วยที่ประสบกับโรคทางพันธุกรรมที่หายาก โดยมี Pipeline ที่แข็งแกร่งซึ่งครอบคลุมทั้งยาที่ออกสู่ตลาดแล้วและยาต้นแบบที่อยู่ระหว่างการทดลองในระยะต่างๆ ตั้งแต่การวิจัยขั้นต้น การศึกษาทางคลินิก ไปจนถึงการทดลองทางคลินิก โดยมุ่งเน้นไปที่การรักษาโรคหายากในหลายอาการ สำหรับผลิตภัณฑ์ที่ออกสู่ตลาดแล้ว PTC Therapeutics มีผลิตภัณฑ์ Translarna และ Emflaza ซึ่งเป็นทางเลือกในการรักษาสำหรับผู้ป่วยโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงดูเชนน์ (Duchenne muscular dystrophy) ในเขตเศรษฐกิจยุโรปและสหรัฐอเมริกา นอกจากนี้ Translarna ยังใช้รักษาโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงดูเชนน์ที่เกิดจากการกลายพันธุ์แบบ nonsense ในบราซิลและรัสเซีย บริษัทยังมีการจัดจำหน่าย Tegsedi และ Waylivra สำหรับสภาวะหายากต่างๆ ทั่วลาตินอเมริกาและแคริบเบียน ยิ่งไปกว่านั้น ในประเทศบราซิล PTC Therapeutics เป็นผู้จัดจำหน่าย Evrysdi เพื่อใช้รักษาโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงจากไขสันหลัง (SMA) ในผู้ป่วยที่มีอายุตั้งแต่สองเดือนขึ้นไป ด้วยการใช้แพลตฟอร์มการตัดต่อ RNA (splicing platform) ที่เป็นกรรมสิทธิ์ของตนเอง บริษัทยังอยู่ในระหว่างการพัฒนา PTC518 ซึ่งเป็นยาที่มีศักยภาพในการรักษาโรคฮันติงตัน (Huntington's disease) เพื่อเสริมสร้างขีดความสามารถด้านการวิจัยและพัฒนา PTC Therapeutics ได้สร้างความร่วมมือเชิงกลยุทธ์ รวมถึงการเป็นพันธมิตรกับ F. Hoffman-La Roche Ltd และ Hoffman-La Roche Inc. ตลอดจน Spinal Muscular Atrophy Foundation โดยมุ่งเน้นที่การขับเคลื่อนการค้นพบและการวิจัยพัฒนายา โดยเฉพาะในด้านเวชศาสตร์ฟื้นฟูสภาวะเสื่อม นอกจากนี้ บริษัทยังร่วมมือกับ Akcea Therapeutics, Inc. เพื่อการจัดจำหน่าย Tegsedi และ Waylivra ในภูมิภาคลาตินอเมริกาและแคริบเบียน PTC Therapeutics, Inc. ก่อตั้งขึ้นในปี 1998 และมีสำนักงานใหญ่ตั้งอยู่ที่ South Plainfield รัฐนิวเจอร์ซีย์