Ionis Pharmaceuticals 

Ionis Pharmaceuticals, Inc. เป็นบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพในระยะการค้า ซึ่งให้บริการยาเป้าหมาย RNA ในสหรัฐอเมริกา บริษัทเสนอ TRYNGOLZA ซึ่งลดระดับไตรกลีเซอไรด์ในผู้ใหญ่ที่มีอาการชิลโลไมโครนีเมียแบบครอบครัว (FCS) และการอักเสบของตับอ่อนเฉียบพลัน; WAINUA สำหรับการรักษาโรคโพลีเนอูโรพาธีของอามิโลอิโดซิสที่เกิดจากการถ่ายทอดทางพันธุกรรม (ATTRv-PN) ในผู้ใหญ่; และ SPINRAZA สำหรับผู้ป่วยเด็กและผู้ใหญ่ที่มีโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงไขสันหลัง (SMA) นอกจากนี้ยังมี QALSODY สำหรับการรักษาโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงข้างเคียง (ALS); TEGSEDI สำหรับการรักษา ATTRv-PN ในผู้ใหญ่; และ WAYLIVRA สำหรับการรักษา FCS และภาวะไขมันในเลือดบางส่วนแบบครอบครัว นอกจากนี้ยังพัฒนาผลิตภัณฑ์ภายใต้การทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 เช่น Olezarsen สำหรับผู้ป่วยที่มีระดับไตรกลีเซอไรด์สูง (SHTG) และโรคหัวใจและหลอดเลือด (CVD); Donidalorsen สำหรับผู้ป่วยที่มีอาการบวมทางพันธุกรรม; และ Zilganerse ซึ่งเป็นการรักษาที่มีศักยภาพสำหรับผู้ที่มีโรคอเล็กซานเดอร์ที่ได้รับการยืนยันทางพันธุกรรม รวมถึง ION582 ที่ได้เสร็จสิ้นการทดลองทางคลินิกระยะที่ 2 สำหรับการรักษาที่มีศักยภาพของ AS ซึ่งเป็นโรคทางระบบประสาททางพันธุกรรมที่หายาก นอกจากนี้บริษัทกำลังพัฒนา Eplontersen เพื่อทำลาย mRNA TTR ที่กลายพันธุ์และชนิดปกติผ่านการจับกับ mRNA TTR; Pelacarsen เพื่อยับยั้งการผลิต apolipoprotein(a) ในตับเพื่อเสนอวิธีการโดยตรงในการลด lipoprotein(a); Bepirovirsen เพื่อยับยั้งการผลิตโปรตีนไวรัสที่เกี่ยวข้องกับไวรัสตับอักเสบ B; Sefaxersen เพื่อลดการผลิตปัจจัย B ของระบบคอมพลีเมนต์และลดการกระตุ้นของเส้นทางคอมพลีเมนต์ทางเลือก; และ Ulefnersen เพื่อลดการผลิตการรวมกันในซาร์โคมา รวมถึงยาที่อยู่ในระหว่างการวิจัยในระยะกลางอื่น ๆ บริษัทมีความร่วมมือเชิงกลยุทธ์กับ Biogen สำหรับการรักษาโรคทางระบบประสาท; และข้อตกลงความร่วมมือและใบอนุญาตกับ GSK, AstraZeneca, Novartis และ Roche รวมถึง Metagenomi บริษัทก่อตั้งขึ้นในปี 1989 และมีสำนักงานใหญ่ใน Carlsbad, แคลิฟอร์เนีย.