Ionis Pharmaceuticals 

Ionis Pharmaceuticals บริษัทเทคโนโลยีชีวภาพในระยะเชิงพาณิชย์ ให้บริการยาที่มุ่งเป้าไปที่ RNA ในสหรัฐอเมริกา บริษัทนำเสนอ TRYNGOLZA เพื่อลดระดับไตรกลีเซอไรด์ในผู้ใหญ่ที่มีภาวะ Chylomicronemia Syndrome (FCS) และตับอ่อนอักเสบเฉียบพลัน; DAWNZERA สำหรับการป้องกันการกำเริบของภาวะ Angioedema ทางพันธุกรรมในผู้ใหญ่; WAINUA สำหรับการรักษาโรค Polyneuropathy ของโรค Amyloidosis ที่เกิดจาก Transthyretin (ATTRv-PN) ในผู้ใหญ่; และ SPINRAZA สำหรับผู้ป่วยเด็กและผู้ใหญ่ที่มีภาวะกล้ามเนื้ออ่อนแรงจากไขสันหลัง (SMA) นอกจากนี้ยังให้ยา QALSODY สำหรับการรักษาโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงจากเซลล์ประสาทสั่งการ (ALS); TEGSEDI สำหรับการรักษา ATTRv-PN ในผู้ใหญ่; และ WAYLIVRA สำหรับการรักษา FCS และภาวะไขมันผิดปกติทางพันธุกรรม (familial partial lipodystrophy) บริษัทยังมีผลิตภัณฑ์ที่อยู่ในการทดลองทางคลินิกเฟส 3 เช่น Olezarsen สำหรับผู้ป่วยที่มีภาวะไตรกลีเซอไรด์ในเลือดสูง (SHTG) และโรคหลอดเลือดหัวใจ (CVD); และ Zilganerse ซึ่งเป็นยาที่มีศักยภาพในการรักษาผู้ป่วยโรค Alexander ที่ได้รับการยืนยันทางพันธุกรรม รวมถึง ION582 ซึ่งอยู่ในการทดลองทางคลินิกเฟส 3 สำหรับการรักษาโรค AS ซึ่งเป็นโรคทางระบบประสาททางพันธุกรรมที่หายาก นอกจากนี้ บริษัทยังพัฒนา Eplontersen เพื่อย่อยสลาย TTR mRNA ที่กลายพันธุ์และชนิดปกติผ่านการจับกับ TTR mRNA; Pelacarsen เพื่อยับยั้งการผลิต apolipoprotein(a) ในตับเพื่อเป็นแนวทางโดยตรงในการลด lipoprotein(a); Bepirovirsen เพื่อยับยั้งการผลิตโปรตีนไวรัสที่เกี่ยวข้องกับไวรัสตับอักเสบบี; Sefaxersen เพื่อลดการผลิต complement factor B และลดการกระตุ้น alternative complement pathway; และ Ulefnersen เพื่อลดการผลิต fused in sarcoma รวมถึงยาที่อยู่ระหว่างการวิจัยในระยะกลางอื่นๆ บริษัทมีความร่วมมือเชิงกลยุทธ์กับ Biogen สำหรับการรักษาความผิดปกติทางระบบประสาท และมีข้อตกลงความร่วมมือและอนุญาตให้ใช้สิทธิ์กับ GSK, AstraZeneca, Novartis, Roche และ Metagenomi บริษัทจดทะเบียนในปี 1989 และมีสำนักงานใหญ่ตั้งอยู่ที่ Carlsbad รัฐแคลิฟอร์เนีย