Alnylam Pharmaceuticals 

Alnylam Pharmaceuticals เป็นบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ที่มุ่งเน้นการค้นหา การพัฒนา และการทำตลาดโซลูชันการรักษาที่ล้ำสมัยโดยใช้เทคโนโลยี RNA interference (RNAi) เป็นหลัก โดยมี Pipeline การรักษาที่ใช้เทคโนโลยี RNAi ที่แข็งแกร่ง ครอบคลุมกลุ่มโรคสำคัญต่างๆ ได้แก่ โรคทางพันธุกรรมที่ถ่ายทอดทางสายเลือด, สภาวะทางคาร์ดิโอเมตาบอลิก (cardio-metabolic), โรคติดเชื้อในตับ, รวมถึงความผิดปกติของระบบประสาทส่วนกลาง (CNS) และดวงตา ปัจจุบัน Alnylam มีผลิตภัณฑ์ที่ได้รับการอนุมัติแล้วหลายรายการ ได้แก่ ONPATTRO (patisiran) สำหรับผู้ใหญ่ที่มีภาวะเส้นประสาทส่วนปลายเสื่อมที่เกี่ยวข้องกับโรค Amyloidosis จากการถ่ายทอดโปรตีน Transthyretin; GIVLAARI สำหรับผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่เป็นโรค Acute Hepatic Porphyria (AHP); และ OXLUMO (lumasiran) สำหรับโรค Primary Hyperoxaluria Type 1 (PH1) นอกเหนือจากพอร์ตโฟลิโอเชิงพาณิชย์แล้ว บริษัทยังมีโครงการพัฒนาที่กำลังดำเนินการอย่างต่อเนื่อง โดยมีการรักษาที่อยู่ระหว่างการวิจัยที่สำคัญ ได้แก่ givosiran สำหรับผู้ป่วยวัยรุ่นที่เป็น AHP; patisiran สำหรับการศึกษาในโรค Transthyretin Amyloidosis (ATTR) ที่มีภาวะกล้ามเนื้อหัวใจผิดปกติ; cemdisiran สำหรับความผิดปกติที่เกิดจากระบบ Complement; ALN-AAT02 สำหรับโรคตับที่เกี่ยวข้องกับภาวะขาดโปรตีน Alpha-1 Antitrypsin (AAT deficiency); ALN-HBV02 สำหรับการติดเชื้อไวรัสตับอักเสบบีเรื้อรัง; Zilebesiran สำหรับโรคความดันโลหิตสูง; และ ALN-HSD สำหรับโรคตับอักเสบจากไขมันพอกตับชนิดไม่ดื่มแอลกอฮอล์ (NASH) นอกจากนี้ ยังมีตัวยาอื่นๆ เช่น Fitusiran สำหรับโรคฮีโมฟีเลียและภาวะเลือดออกผิดปกติ, Inclisiran สำหรับภาวะคอเลสเตอรอลในเลือดสูง, การขยายข้อบ่งใช้ของ lumasiran สำหรับโรค PH1 ระยะลุกลามและนิ่วในไตที่เกิดขึ้นซ้ำ และ vutrisiran สำหรับโรค ATTR Amyloidosis (ปัจจุบันอยู่ในขั้นตอนการทดลองทางคลินิกเฟส 3) Alnylam ยังมีการสร้างพันธมิตรเชิงกลยุทธ์กับผู้นำด้านเภสัชภัณฑ์รายอื่นๆ ความร่วมมือที่สำคัญ ได้แก่ การทำงานร่วมกับ Regeneron Pharmaceuticals, Inc. เพื่อมุ่งเน้นการค้นหาและพัฒนาการรักษาด้วย RNAi สำหรับเป้าหมายในดวงตาและระบบประสาทส่วนกลาง และความร่วมมือกับ Sanofi Genzyme เพื่อการพัฒนาและการทำตลาดการรักษาด้วย RNAi ในวงกว้าง นอกจากนี้ยังมีข้อตกลงการอนุญาตให้ใช้สิทธิและพันธมิตรกับองค์กรต่างๆ เช่น Novartis AG, Vir Biotechnology, Inc., Dicerna Pharmaceuticals, Inc., Ionis Pharmaceuticals, Inc., และ PeptiDream, Inc. Alnylam Pharmaceuticals ก่อตั้งขึ้นในปี 2002 และมีสำนักงานใหญ่ตั้งอยู่ที่เมืองเคมบริดจ์ รัฐแมสซาชูเซตส์