Ultragenyx Pharmaceutical 

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. บริษัทชีวเภสัชกรรม มุ่งเน้นไปที่การระบุ การเข้าซื้อ การพัฒนา และการพาณิชย์ผลิตภัณฑ์ใหม่สำหรับการรักษาโรคทางพันธุกรรมที่หายากและหายากมากในอเมริกาเหนือ อเมริกาใต้ ยุโรป ตะวันออกกลาง แอฟริกา และเอเชียแปซิฟิก ผลิตภัณฑ์ชีวภาพของบริษัทประกอบด้วย Crysvita (burosumab) ซึ่งเป็นแอนติบอดีที่มุ่งเป้าไปที่ปัจจัยการเจริญเติบโตของไฟโบรบลาสต์ 23 สำหรับการรักษาภาวะฟอสเฟตในเลือดต่ำที่เชื่อมโยงกับโครโมโซม X รวมถึงโรคกระดูกอ่อนที่เกิดจากเนื้องอก; Mepsevii ซึ่งเป็นการบำบัดทดแทนเอนไซม์สำหรับการรักษาเด็กและผู้ใหญ่ที่เป็นโรค Mucopolysaccharidosis VII; Dojolvi สำหรับการรักษาโรคการออกซิเดชันกรดไขมันสายยาว; และ Evkeeza (evinacumab) สำหรับการรักษาภาวะไขมันในเลือดสูงแบบครอบครัวที่มีพันธุกรรมแบบโฮโมไซโกต ผลิตภัณฑ์ที่เป็นผู้สมัครของบริษัทที่อยู่ในระยะการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 ได้แก่ UX143 ซึ่งเป็นแอนติบอดีโมโนโคลนมนุษย์สำหรับการรักษาโรคกระดูกเปราะ; UX111 ซึ่งเป็นผลิตภัณฑ์การบำบัดด้วยยีน AAV9 สำหรับการรักษาผู้ป่วยที่เป็นโรคซานฟิลิปโปประเภท A หรือ MPS IIIA ซึ่งเป็นโรคการสะสมของไลโซโซมที่หายาก; DTX401 ซึ่งเป็นผู้สมัครการบำบัดด้วยยีนไวรัสที่เกี่ยวข้องกับอะดีโน 8 (AAV8) สำหรับการรักษาผู้ป่วยที่เป็นโรคการสะสมของไกลโคเจนประเภท Ia; DTX301 ซึ่งเป็นการบำบัดด้วยยีน AAV8 สำหรับการรักษาผู้ป่วยที่เป็นโรค ornithine transcarbamylase; และ GTX-102 ซึ่งเป็นโอลิโกนิวคลีโอไทด์ต้านเซนส์สำหรับการรักษาโรค Angelman นอกจากนี้ยังพัฒนา UX701 ซึ่งอยู่ในระยะการทดลองทางคลินิกระยะที่ 2 สำหรับการรักษาโรควิลสัน; และ UX053 สำหรับการรักษาโรคการสะสมของไกลโคเจนประเภท III Ultragenyx Pharmaceutical Inc. มีข้อตกลงความร่วมมือและใบอนุญาตกับ Kyowa Kirin Co., Ltd.; Saint Louis University; Baylor Research Institute; REGENXBIO Inc.; GeneTx; Mereo; University of Pennsylvania; Solid Biosciences Inc.; Regeneron; Abeona; และ Arcturus Therapeutics Holdings Inc. บริษัทก่อตั้งขึ้นในปี 2010 และมีสำนักงานใหญ่ใน Novato รัฐแคลิฟอร์เนีย.