Ultragenyx Pharmaceutical 

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. เป็นบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ที่มุ่งเน้นการระบุ การจัดหา การพัฒนา และการทำตลาดผลิตภัณฑ์นวัตกรรมเพื่อการรักษาโรคทางพันธุกรรมที่หายากและหายากมากในอเมริกาเหนือ ละตินอเมริกา ยุโรป ตะวันออกกลาง แอฟริกา และเอเชียแปซิฟิก ผลิตภัณฑ์ชีวภาพของบริษัท ได้แก่ Crysvita (burosumab) ซึ่งเป็นแอนติบอดีที่มุ่งเป้าไปที่ fibroblast growth factor 23 เพื่อการรักษาโรค hypophosphatemia ที่เกี่ยวข้องกับโครโมโซม X รวมถึงโรค osteomalacia ที่เกิดจากเนื้องอก; Mepsevii ซึ่งเป็นยาบำบัดด้วยเอนไซม์ทดแทนสำหรับการรักษาเด็กและผู้ใหญ่ที่เป็นโรค Mucopolysaccharidosis VII; Dojolvi สำหรับการรักษาความผิดปกติของการเผาผลาญกรดไขมันสายยาว; และ Evkeeza (evinacumab) สำหรับการรักษาโรค hypercholesterolemia แบบครอบครัวชนิด homozygous ผลิตภัณฑ์ที่อยู่ในระหว่างการทดสอบทางคลินิกเฟส 3 ได้แก่ UX143 ซึ่งเป็น human monoclonal antibody สำหรับการรักษาโรค osteogenesis imperfecta; UX111 ซึ่งเป็นผลิตภัณฑ์ยาบำบัดด้วยยีน AAV9 สำหรับการรักษาผู้ป่วยโรค Sanfilippo syndrome ชนิด A หรือ MPS IIIA ซึ่งเป็นโรคสะสมในไลโซโซมที่หายาก; DTX401 ซึ่งเป็นยาบำบัดด้วยยีน adeno-associated virus 8 (AAV8) สำหรับการรักษาผู้ป่วยโรค glycogen storage disease ชนิด Ia; DTX301 ซึ่งเป็นยาบำบัดด้วยยีน AAV8 สำหรับการรักษาผู้ป่วยโรค ornithine transcarbamylase; และ GTX-102 ซึ่งเป็น antisense oligonucleotide สำหรับการรักษา Angelman syndrome นอกจากนี้ บริษัทยังพัฒนา UX701 ซึ่งอยู่ในระหว่างการทดสอบทางคลินิกเฟส 2 สำหรับการรักษาโรค Wilson disease และ UX053 สำหรับการรักษาโรค glycogen storage disease ชนิด III ทั้งนี้ Ultragenyx Pharmaceutical Inc. มีข้อตกลงความร่วมมือและใบอนุญาตกับ Kyowa Kirin Co., Ltd.; Saint Louis University; Baylor Research Institute; REGENXBIO Inc.; GeneTx; Mereo; University of Pennsylvania; Solid Biosciences Inc.; Regeneron; Abeona; และ Arcturus Therapeutics Holdings Inc. บริษัทก่อตั้งขึ้นในปี 2010 และมีสำนักงานใหญ่ตั้งอยู่ที่เมือง Novato รัฐแคลิฟอร์เนีย