Ultragenyx Pharmaceutical 

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. เป็นบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ที่มุ่งเน้นการระบุ การจัดหา การพัฒนา และการทำตลาดผลิตภัณฑ์นวัตกรรมเพื่อการรักษาโรคทางพันธุกรรมที่หายากและหายากมากในอเมริกาเหนือ ละตินอเมริกา ยุโรป ตะวันออกกลาง แอฟริกา และเอเชียแปซิฟิก ผลิตภัณฑ์ชีวภาพของบริษัท ได้แก่ Crysvita (burosumab) ซึ่งเป็นแอนติบอดีที่มุ่งเป้าไปที่ fibroblast growth factor 23 เพื่อการรักษาภาวะ hypophosphatemia ที่เกี่ยวข้องกับโครโมโซม X รวมถึงภาวะ osteomalacia ที่เกิดจากเนื้องอก; Mepsevii ซึ่งเป็นเอนไซม์ทดแทนสำหรับการรักษาเด็กและผู้ใหญ่ที่มีภาวะ Mucopolysaccharidosis VII; Dojolvi สำหรับการรักษาความผิดปกติของการออกซิเดชันของกรดไขมันสายยาว; และ Evkeeza (evinacumab) สำหรับการรักษาภาวะ hypercholesterolemia แบบครอบครัวชนิด homozygous ผลิตภัณฑ์ที่อยู่ในระหว่างการทดสอบทางคลินิกเฟส 3 ได้แก่ UX143 ซึ่งเป็นแอนติบอดีชนิด human monoclonal สำหรับการรักษาโรคกระดูกเปราะ (osteogenesis imperfecta); UX111 ซึ่งเป็นผลิตภัณฑ์ยีนบำบัด AAV9 สำหรับการรักษาผู้ป่วยกลุ่มอาการ Sanfilippo ชนิด A หรือ MPS IIIA ซึ่งเป็นโรคสะสมในไลโซโซมที่หายาก; DTX401 ซึ่งเป็นยีนบำบัด adeno-associated virus 8 (AAV8) สำหรับการรักษาผู้ป่วยโรคสะสมไกลโคเจนชนิด Ia; DTX301 ซึ่งเป็นยีนบำบัด AAV8 สำหรับการรักษาผู้ป่วยโรค ornithine transcarbamylase; และ GTX-102 ซึ่งเป็น antisense oligonucleotide สำหรับการรักษากลุ่มอาการ Angelman นอกจากนี้ บริษัทยังพัฒนา UX701 ซึ่งเป็นยีนบำบัด adeno-associated AAV9 ที่อยู่ในระหว่างการทดสอบทางคลินิกเฟส 2 สำหรับการรักษาโรคตับ Wilson บริษัทมีการทำข้อตกลงความร่วมมือและใบอนุญาตกับ Kyowa Kirin Co., Ltd.; Saint Louis University; Baylor Research Institute; REGENXBIO Inc.; GeneTx; Mereo; University of Pennsylvania; Regeneron; และ Abeona ทั้งนี้ Ultragenyx Pharmaceutical Inc. ก่อตั้งขึ้นในปี 2010 และมีสำนักงานใหญ่ตั้งอยู่ที่เมือง Novato รัฐแคลิฟอร์เนีย