Ultragenyx Pharmaceutical 

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. ซึ่งเป็นบริษัทชีวเภสัชกรรม มุ่งเน้นไปที่การระบุ การเข้าซื้อ การพัฒนา และการพาณิชย์ผลิตภัณฑ์ใหม่สำหรับการรักษาโรคทางพันธุกรรมที่หายากและหายากมากในอเมริกาเหนือ ยุโรป และทั่วโลก ผลิตภัณฑ์ชีวภาพของบริษัทประกอบด้วย Crysvita (burosumab) ซึ่งเป็นแอนติบอดีที่มุ่งเป้าไปที่ปัจจัยการเจริญเติบโตของไฟโบรบลาสต์ 23 สำหรับการรักษาภาวะฟอสเฟตในเลือดต่ำที่เชื่อมโยงกับ X รวมถึงภาวะกระดูกอ่อนที่เกิดจากเนื้องอก; Mepsevii ซึ่งเป็นการบำบัดทดแทนเอนไซม์สำหรับการรักษาเด็กและผู้ใหญ่ที่เป็นโรค Mucopolysaccharidosis VII; Dojolvi สำหรับการรักษาโรคการออกซิเดชันกรดไขมันสายยาว; และ Evkeeza (evinacumab) สำหรับการรักษาภาวะไขมันในเลือดสูงในครอบครัวแบบโฮโมไซโกต บริษัทมีผลิตภัณฑ์ที่เป็นไปได้ ได้แก่ DTX401 ซึ่งเป็นผู้สมัครการบำบัดด้วยยีนไวรัสที่เกี่ยวข้องกับอะดีโน 8 (AAV8) สำหรับการรักษาผู้ป่วยที่เป็นโรคการสะสมกลีโคเจนประเภท Ia; DTX301 ซึ่งเป็นการบำบัดด้วยยีน AAV8 สำหรับการรักษาผู้ป่วยที่มี ornithine transcarbamylase; UX143 ซึ่งเป็นแอนติบอดีโมโนโคลนมนุษย์สำหรับการรักษาโรคกระดูกเปราะ; GTX-102 ซึ่งเป็นโอลิโกนิวคลีโอไทด์ต้านเซนส์สำหรับการรักษาโรค Angelman; UX701 สำหรับการรักษาโรค Wilson; และ UX053 สำหรับการรักษาโรคการสะสมกลีโคเจนประเภท III Ultragenyx Pharmaceutical Inc. มีข้อตกลงความร่วมมือและใบอนุญาตกับ Kyowa Kirin Co., Ltd.; Saint Louis University; Baylor Research Institute; REGENXBIO Inc.; Bayer Healthcare LLC; GeneTx; Mereo; University of Pennsylvania; Arcturus Therapeutics Holdings Inc., Solid Biosciences Inc.; และ Daiichi Sankyo Co., Ltd. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. ก่อตั้งขึ้นในปี 2010 และมีสำนักงานใหญ่ใน Novato รัฐแคลิฟอร์เนีย.