Solid Biosciences 

Solid Biosciences Inc. เป็นบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพสัญชาติอเมริกันที่มุ่งมั่นในการสร้างโซลูชันการรักษาสำหรับโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงดูเชนน์ (Duchenne Muscular Dystrophy หรือ DMD) ยาเชิงทดลองที่ก้าวหน้าที่สุดของบริษัทคือ SGT-001 ซึ่งเป็นการรักษาด้วยการถ่ายโอนยีนที่กำลังอยู่ในขั้นตอนการทดลองทางคลินิกเฟส I/II โดยออกแบบมาเพื่อกระตุ้นการผลิตโปรตีน dystrophin ที่ทำงานได้ปกติในกล้ามเนื้อของผู้ป่วย นอกจากนี้ บริษัทยังมีความคืบหน้ากับ SGT-003 ซึ่งเป็นเทคโนโลยีการถ่ายโอนยีนยุคใหม่สำหรับโรค DMD นอกเหนือจากตัวยาที่อยู่ในการพัฒนาแล้ว Solid Biosciences ยังกำลังพัฒนาเทคโนโลยีแพลตฟอร์มนวัตกรรม เช่น "dual gene expression" ซึ่งเป็นเทคนิคที่ช่วยให้สามารถรวมยีนบำบัดหลายชนิดเข้าไว้ใน viral vector เดียวกัน และกำลังวิจัยการออกแบบ capsid รูปแบบใหม่ บริษัทได้รักษาพันธมิตรเชิงกลยุทธ์ผ่านข้อตกลงความร่วมมือและใบอนุญาตกับ Ultragenyx Pharmaceutical Inc. โดยมุ่งเน้นไปที่การร่วมกันพัฒนาและนำยีนบำบัดรูปแบบใหม่เข้าสู่ตลาดสำหรับโรค Duchenne Muscular Dystrophy Solid Biosciences Inc. ก่อตั้งขึ้นในปี 2013 และดำเนินงานจากสำนักงานใหญ่ในเมืองเคมบริดจ์ รัฐแมสซาชูเซตส์