Apellis Pharmaceuticals 

Apellis Pharmaceuticals, Inc., terapötik ajanların keşfi, geliştirilmesi ve ticarileştirilmesine odaklanmış, aktif olarak faaliyet gösteren bir biyofarmasötik kuruluşudur. Temel stratejisi, çeşitli otoimmün ve inflamatuar durumları ele almak için kompleman sistemini modüle etmeyi içermektedir. Şirketin birincil araştırma bileşiği olan pegcetacoplan, şu anda Faz III klinik değerlendirme aşamasındadır. Bu ileri aşama tedavi, yaşa bağlı makula dejenerasyonunun bir formu olan coğrafi atrofi (GA) ve paroksizmal nocturnal hemoglobinüri (PNH) tedavisindeki potansiyeli açısından araştırılmaktadır. Bu lider adayının ötesinde Apellis, çeşitli endikasyonlar için geliştirilen EMPAVELI'yi (pegcetacoplan'ın sistemik bir formülasyonu) de sunmaktadır: hematolojide soğuk aglütinin hastalığı (CAD) ve hematopoetik kök hücre nakli ile ilişkili trombotik mikroanjiyopati (HSCT-TMA); nefrolojide C3 glomerulopatisi (C3G) ve immün kompleks membranoproliferatif glomerulonefrit (IC-MPGN); ve nörolojide amiotrofik lateral skleroz (ALS). Ayrıca Apellis, kompleman aracılı bozukluklar için tasarlanmış çift etkili bir C3 ve VEGF inhibitörü olan APL-2006; birden fazla nörodejeneratif hastalığı hedefleyen bir C3 inhibitörü olan APL-1030; ve karaciğer C3 protein sentezini azaltmak için EMPAVELI ile küçük müdahaleci RNA (siRNA) içeren yeni bir kombinasyon tedavisini içeren çeşitli bir ürün hattına sahiptir. Stratejik ittifaklar önemli bir rol oynamaktadır; pegcetacoplanın ortak geliştirilmesi için Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) ile bir iş birliği ve lisans anlaşması bulunmaktadır. Şirket ayrıca, kompleman sistemi düzensizliğinden kaynaklanan hastalıklar için yeni tedaviler keşfetmek amacıyla Beam'in base editing teknolojisinden yararlanmaya odaklanan Beam Therapeutics Inc. ile bir araştırma ortaklığı sürdürmektedir. 2009 yılında kurulan Apellis Pharmaceuticals, Inc., genel merkezini Waltham, Massachusetts'te bulundurmaktadır.